




Duvyzat(吉维诺司他)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,由意大利制药公司Italfarmaco Group研发。该药物于2024年3月21日获得美国FDA批准上市,成为美国第八种获批用于治疗DMD的疗法,也是第一种非甾体药物,适用于6岁及以上的DMD患者。本文将详细介绍Duvyzat的副作用和注意事项,帮助患者更好地了解和管理用药过程。
Duvyzat可能引起血小板减少,部分患者甚至会出现与出血相关的表现,如鼻出血、皮下瘀斑等。此外,贫血和中性粒细胞减少也是常见的血液系统副作用。因此,患者在使用Duvyzat期间应定期监测血小板计数和其他血液指标,一旦发现异常,应及时调整剂量或停药。
在临床试验中,约37%的患者出现了腹泻,其中极少数为重度腹泻。此外,约32%的患者报告了恶心和呕吐,以及腹痛。对于出现中度或重度腹泻的患者,建议使用抗腹泻或止吐药物,并补充水电解质。如果症状持续,应考虑停药。
Duvyzat可能导致心电图变化,如QTc间期延长,这可能增加心律失常(如扭转性室速)的风险。因此,在存在心律失常风险的患者中(如先天性长QT综合征、冠心病或电解质紊乱),应谨慎使用Duvyzat。合用其他可延长QTc间期的药物时,应密切监测心电图。如果QTc延长超过500毫秒或与基线值相比增加超过60毫秒,应暂停Duvyzat的使用。
除了上述主要副作用外,Duvyzat还可能引起肌痛、皮疹、关节痛、乏力和便秘等较少见的不良反应。患者在使用过程中应密切关注身体状况,如有任何不适,应及时就医。
定期检测血小板计数及其他血液指标是使用Duvyzat的重要步骤。如果发现血小板计数低于150×10⁹/L,应考虑调整剂量或停药。患者如出现皮下瘀点、异常出血等症状,应立即就医。
在治疗前及治疗期间,应定期监测血清甘油三酯水平。当检测值持续超过300毫克/分升时,应采取饮食干预并考虑调整剂量。持续的高甘油三酯水平可能需要暂时停药。
对于出现中度或重度腹泻的患者,应使用抗腹泻或止吐药物,并补充水电解质。如果症状持续不缓解,应停药并咨询医生。患者在使用Duvyzat期间应保持良好的饮食习惯,避免刺激性食物。
避免在存在心律失常风险的患者中使用Duvyzat。合用其他可延长QTc间期的药物时,应密切监测心电图。如果出现心悸、胸痛等心脏不适症状,应立即就医。
总体而言,Duvyzat在治疗杜氏肌营养不良症方面具有显著疗效,但患者在使用过程中应严格遵循医嘱,定期进行各项检查,及时调整治疗方案,以确保用药安全和有效。
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