Duvyzat (Givinostat) 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的新型药物。DMD 是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性患者，表现为肌肉逐渐退化和无力。Duvyzat 通过抑制组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 的活性，发挥其治疗效果。本文将详细介绍 Duvyzat 的适应症和用法用量。

Duvyzat 的适应症

Duvyzat 主要适用于 6 岁及以上确诊为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男性患者，这些患者需持续使用皮质类固醇治疗。Duvyzat 通过调节 HDAC 的活性，抑制炎症反应和肌肉纤维化，从而减缓疾病的进展。

适应人群

Duvyzat 适用于 6 岁及以上的确诊为 DMD 的男性患者。在开始使用 Duvyzat 之前，患者必须已经接受并持续使用皮质类固醇治疗。这是因为在临床试验中，Duvyzat 被证明在与皮质类固醇联用时效果最佳。

禁忌症

Duvyzat 不适用于 6 岁以下的儿童，因为目前尚无足够的安全性和有效性数据支持这一年龄段的使用。此外，孕妇和哺乳期女性也应避免使用 Duvyzat，因为动物实验显示该药物可能对胎儿造成伤害。

适应症总结

Duvyzat 主要用于 6 岁及以上的确诊为 DMD 的男性患者，且这些患者需持续使用皮质类固醇治疗。孕妇和哺乳期女性应避免使用 Duvyzat。

Duvyzat 的用法用量

Duvyzat 的推荐剂量基于患者的实际体重，采用口服给药方式，需与食物同服。具体的剂量方案如下：

不同体重患者的推荐剂量

- 体重 10 公斤至不足 20 公斤的患者：剂量为 22.2 毫克，对应口服悬液体积约 2.5 毫升。

- 体重 20 公斤至不足 40 公斤的患者：剂量为 31 毫克，对应口服悬液体积约 3.5 毫升。

- 体重 40 公斤至不足 60 公斤的患者：剂量为 44.3 毫克，对应口服悬液体积约 5 毫升。

- 体重 60 公斤及以上的患者：剂量为 53.2 毫克，对应口服悬液体积约 6 毫升。

剂量调整

若出现以下不良反应之一时，应考虑调整剂量：

• 血小板计数低于 150 × 10⁹/L（经两次检测，间隔一周）。
• 中度或重度腹泻。
• 空腹状态下甘油三酯水平大于 300 毫克/分升（经两次检测，间隔一周）。

配制与给药操作

在给药前，请将药品瓶充分摇匀（建议摇晃至少 30 秒，瓶体以 180° 翻转），直至悬液混合均匀。视觉确认悬液均匀后，使用配备的刻度口服注射器准确量取规定体积。将药品直接口服，不建议与其他液体混合使用。

漏服处理

若漏服一剂，患者应按原计划继续给药，切勿补服双倍剂量。如果多次漏服或忘记给药，请及时咨询医生。

用法用量总结

Duvyzat 的推荐剂量基于患者的实际体重，采用口服给药方式，需与食物同服。具体的剂量方案应根据患者体重进行调整。在出现不良反应时，应及时调整剂量，并遵循正确的配制与给药操作方法。

用药注意事项

在使用 Duvyzat 时，患者和医疗人员应注意以下事项，以确保治疗的安全性和有效性。

血液学监测

定期检测血小板计数及其他血液指标。若发现异常应及时调整剂量或考虑停药。若患者出现皮下瘀点、异常出血或其他相关症状，应尽快就医。

脂质监测

在治疗前及治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平。当检测值持续超过 300 毫克/分升时，应采取饮食干预及考虑调整剂量。

消化道症状

对于出现中度或重度腹泻的患者，应考虑使用抗腹泻或止吐药物，并补充水电解质。症状持续者需停药。

心脏安全

避免在存在心律失常风险（例如：先天性长 QT 综合征、冠心病、或电解质紊乱）的患者中使用。合用其他可延长 QTc 间期的药物时，应密切监测心电图。如 QTc 延长超过 500 毫秒或与基线值相比增加超过 60 毫秒，应暂停本品使用。

特殊人群用药

对于肾功能损害和肝功能损害的患者，尚无明确指导，建议个体化调整剂量并密切监测不良反应。老年人和 6 岁以下儿童的安全性和有效性数据不足，不建议使用。

药物相互作用

Duvyzat 为弱型肠道 CYP3A4 抑制剂，使用时应密切监测与口服 CYP3A4 敏感底物合用时药物的血药浓度。同时，Duvyzat 对肾脏摄取转运蛋白 OCT2 具有弱抑制作用，对于依赖该途径排泄的药物，应特别注意可能发生的血药浓度变化。

注意事项总结

在使用 Duvyzat 时，应定期监测血小板计数、血清甘油三酯水平和心电图，及时调整剂量并关注消化道症状。特殊人群用药需谨慎，药物相互作用也应密切监测。