Duvyzat（Givinostat）是一种创新的非甾体类药物，由Italfarmaco Group的子公司ITF Therapeutics研发。该药物于2024年3月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种严重的遗传性疾病，主要影响男性儿童，导致进行性的肌肉退化和功能丧失。Duvyzat通过靶向抑制组蛋白脱乙酰酶（HDAC）的活性，减少炎症和肌肉损失，从而改善患者的病情。

Duvyzat的适应症

Duvyzat的主要适应症是治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种X染色体连锁的隐性遗传病，由于基因突变导致 dystrophin 蛋白缺乏，进而引发进行性的肌肉退化。Duvyzat是首个被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体类药物，为这一罕见疾病的治疗提供了新的选择。

作用机制

Duvyzat通过靶向抑制组蛋白脱乙酰酶（HDAC）的活性，减少炎症和肌肉损失。HDAC是一类重要的酶，参与调控基因表达和细胞功能。通过抑制HDAC，Duvyzat可以减轻炎症反应，保护肌肉细胞免受进一步损伤，从而延缓疾病的进展。

适用人群

Duvyzat适用于6岁及以上的DMD患者。临床试验表明，该药物在这一年龄段的患者中表现出良好的疗效和安全性。然而，患者在使用Duvyzat之前，应进行全面的评估，以确定是否适合使用该药物。

剂型和规格

Duvyzat是一种口服悬浮液，规格为8.86mg/mL（givinostat盐酸盐一水合物，等效givinostat浓度）。患者应按照医生的指导，准确量取规定体积的药物进行服用。

Duvyzat的副作用及注意事项

Duvyzat的常见副作用包括腹泻、腹痛、血小板减少、恶心或呕吐、甘油三酯水平升高以及发烧。这些副作用大多数为轻至中度，但在某些情况下可能会较为严重。了解并管理这些副作用对于确保患者的安全和治疗效果至关重要。

血液学监测

定期监测血小板计数及其他血液指标是使用Duvyzat的重要注意事项之一。血小板减少可能导致出血风险增加，表现为鼻出血、皮下瘀斑等症状。如果发现异常，应及时调整剂量或考虑停药。

脂质监测

在治疗前及治疗期间，应定期监测血清甘油三酯水平。部分患者可能出现甘油三酯水平升高，甚至超过300mg/dL。在这种情况下，应采取饮食干预措施，并考虑调整药物剂量。

消化道症状

中度或重度腹泻是Duvyzat常见的消化道症状。对于出现这些症状的患者，应考虑使用抗腹泻或止吐药物，并补充水电解质。如果症状持续不缓解，应停药并咨询医生。

心脏安全

避免在存在心律失常风险的患者中使用Duvyzat。这包括先天性长QT综合征、冠心病或电解质紊乱的患者。同时，使用其他可能延长QTc间期的药物时，应密切监测心电图。如果QTc延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms，应暂停使用Duvyzat。

其他较少见的不良反应

除上述常见副作用外，Duvyzat还可能导致其他较少见的不良反应，包括肌痛、皮疹、关节痛、乏力及便秘等。患者在使用过程中如有不适，应及时就医。

日常注意事项

除了遵循医生的指导和药物说明书的要求外，患者在日常生活中也应注意一些事项，以确保治疗效果和安全性。

饮食与生活方式

患者应保持均衡的饮食，避免高脂肪食物，以控制甘油三酯水平。同时，适当的运动和休息有助于改善肌肉功能和生活质量。

定期复诊

定期复诊是管理DMD和Duvyzat治疗的关键。患者应按时回访医生，进行必要的检查和评估，及时调整治疗方案。

心理健康支持

长期患病可能对患者的心理健康产生影响。患者及其家属应寻求专业的心理支持，积极参与社会活动，保持积极的心态。