伏索利肽（Voxzogo、vosoritide）是一种专为治疗4个月以上、骨骼仍在生长的软骨发育不全患者的药物。软骨发育不全是由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的一种遗传性疾病，导致严重的身材矮小和骨骼发育不均。伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）的合成类似物，通过皮下注射给药，能够促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。

伏索利肽（Voxzogo、vosoritide）概述

基本介绍

伏索利肽（Voxzogo、vosoritide）是由美国BioMarin公司生产的原研药，规格为0.56mg*1瓶，价格约为9,617美元一盒。该药物目前尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，市面上暂无仿制药。伏索利肽通过激活NPRB受体，促进骨骼生长，改善患者的身高和身体比例。

药理机制

伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）的类似物，能够模拟CNP的作用，抑制FGFR3信号通路的过度激活，从而促进骨骼生长。在临床研究中，伏索利肽在121名5至15岁的软骨发育不全儿科患者中进行了充分且对照良好的研究，并在4.5个月至15岁的儿科患者中进行了药代动力学数据收集，证明了其有效性和安全性。

适应症

伏索利肽适用于治疗4个月以上、骨骼仍在生长的软骨发育不全患者，特别是那些骨骺尚未闭合的患者。通过促进线性生长，改善患者的身高和身体比例，提高生活质量。在治疗过程中，医生会定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况，根据患者的实际体重调整剂量。

用药注意事项

低血压风险

在伏索利肽的临床研究中，观察到患者在给药后可能会出现短暂的血压下降。为了降低低血压及其相关症状（如头晕、疲劳和恶心）的风险，患者应在注射伏索利肽前摄入足够的食物和液体。具体来说，患者应在注射前一小时内饮用约240至300毫升的液体，并确保在注射前已经进食。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽的数据，因此孕妇在用药时应谨遵医嘱。对于哺乳期妇女，目前也没有关于母乳中是否存在伏索利肽的数据，因此应权衡母乳喂养的益处和药物的潜在风险。对于肾功能受损的患者，eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

错过剂量

如果患者漏用了一剂伏索利肽，可以在预定给药时间的12小时内补用。如果超过12小时，则应跳过错过的剂量，并按照常规的剂量计划继续给药。患者应尽量每天在同一时间注射伏索利肽，以保持药物浓度的稳定性。

贮存方法

伏索利肽应储存在2°C至8°C的冷藏条件下，不要冷冻。伏索利肽也可以在室温下（20°C至25°C）储存，允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后的伏索利肽可以在室温下（20°C至25°C）保存在小瓶中最多3小时。未开封的产品应保存在原包装中以避光，并在标签上的有效期内使用。

通过遵循上述用药注意事项，可以最大限度地发挥伏索利肽的治疗效果，同时减少潜在的不良反应。患者在使用伏索利肽期间，应定期与医生沟通，监测生长情况，确保安全有效地治疗软骨发育不全。