伏索利肽（vosoritide），商品名为 VOXZOGO，是一种用于治疗骨骺未闭合的软骨发育不全患者的药物。这种疾病是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的遗传性疾病，导致儿童生长受限。伏索利肽通过模拟C型利钠肽的作用，激活NPR-B受体，从而促进软骨细胞的增殖和分化，改善患者的线性生长。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、用法用量、不良反应以及用药注意事项。

伏索利肽（vosoritide）的基本信息

药品名称

通用名称：伏索利肽
其他名称：Voxzogo
英文名称：vosoritide

适应症

伏索利肽主要用于治疗骨骺未闭合的软骨发育不全儿童。这种疾病通常表现为矮小身材、四肢短小和头颅增大。伏索利肽通过促进软骨细胞的增殖和分化，改善患者的线性生长，提高生活质量。

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生。伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天大约同一时间注射。注射前一小时内饮用约240至300毫升液体，以降低低血压的风险。伏索利肽必须在使用前进行重新配制。

具体的给药量（注射量）根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）。例如，对于体重为20公斤的儿童，如果使用2mg/mL的浓度，每次注射剂量为0.01mg/kg，即0.2mg。

复配说明

根据患者的实际体重选择正确的伏索利肽瓶浓度（与预充无菌注射用水稀释剂的注射器一起包装）。从冰箱中取出伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，并在重新配制伏索利肽之前使小瓶和预充稀释剂注射器达到室温。将配备辅助用品的稀释剂针头连接到预充稀释剂的注射器上。将预充注射器体积的稀释剂全部注入瓶中，具体请咨询专业医生。轻轻旋转瓶中的稀释剂，直到白色粉末完全溶解。不要摇晃。

在溶液和容器允许的情况下，在给药前应目视检查颗粒物质和变色情况，伏索利肽是一种透明，无色到黄色的液体。如果溶液变色或混浊，或存在颗粒，则不应使用。重组液浓度为0.8mg/mL或2.0mg/mL，具体请咨询专业医生。重配后，伏索利肽可以在室温20°C至25°C（68°F至77°F）下保持在小瓶中最多3小时。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状（头晕、疲劳和/或恶心）的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。

特殊人群用药

【孕妇】目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。在临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。因此孕妇在用药时应谨遵医嘱用药。

【哺乳期妇女】目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

【儿童患者】伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立，用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。

【肾功能障碍患者】肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²患者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

不良反应

最常见的不良反应（>10%）包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。如果出现这些症状，应及时联系医生。

贮存方法

伏索利肽应在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。应保存在原包装中以避光。

有效期

伏索利肽的有效期为36个月。请勿超过标签上的有效期使用。

伏索利肽（vosoritide）是一种有效的治疗软骨发育不全的药物，但患者在使用过程中应注意低血压的风险、特殊人群的用药安全以及不良反应的管理。通过遵循医生的指导和说明书的建议，可以最大限度地发挥药物的效果，提高患者的生活质量。