伏索利肽（Voxzogo）是一种用于治疗儿童软骨发育不全的注射药物，其主要成分为 vosoritide。该药物通过靶向 NPRB 受体，促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、用法用量、常见不良反应及特殊人群用药注意事项。

伏索利肽的基本信息

药物概述

伏索利肽是由美国 BioMarin 制药公司研发的创新药物，其规格为 0.56mg*1瓶，价格约为 9617美元一盒。伏索利肽尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。该药物主要用于改善儿童软骨发育不全患者的线性生长，尤其是那些骨骺开放的患者。

适应症

伏索利肽适用于治疗儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。软骨发育不全是儿童常见的遗传性骨骼疾病，会导致身高增长受限和身体比例异常。伏索利肽通过激活 NPRB 受体，刺激骨骼生长，从而帮助患者实现更好的身高增长。

药理作用

伏索利肽的主要成分是 vosoritide，这是一种类似脑钠肽的合成多肽。它通过与 NPRB 受体结合，激活细胞内的 cGMP 信号通路，进而促进软骨细胞的增殖和分化，加速骨骼生长。研究表明，在 7.5-30.0mcg/kg 的剂量范围内，伏索利肽的浓度-时间曲线下面积（AUC）和峰值浓度（Cmax）比成比例增加，这表明该药物具有良好的剂量依赖性。

用药注意事项

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议在专业医生的指导下使用。伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天相同的时间进行。具体的给药量需根据患者的体重和重新溶解的伏索利肽的浓度（0.8mg/mL 或 2mg/mL）来确定。如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的 12 小时内再给药；超过 12 小时则应跳过错过的剂量，按常规剂量计划继续使用。

生长监测

使用伏索利肽期间，每 3-6 个月定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况。根据患者的实际体重调整剂量。当确认骨骺关闭，即没有进一步的生长潜力时，可以永久停用伏索利肽。

用药前准备和管理

在给药前，需使用提供的含有注射用无菌水的稀释注射器对伏索利肽进行复配。将小瓶和预充稀释剂注射器从冰箱中取出，使其达到室温后再进行复配。将预充注射器体积的稀释剂全部注入瓶中，轻轻旋转瓶中的稀释剂，直至白色粉末完全溶解。不要摇晃。重组后的伏索利肽应在室温 20°C 至 25°C 下保存最多 3 小时。给药时，使用给药注射器从小瓶中提取所需剂量，丢弃任何未使用的部分，不要保留小瓶中未使用的部分。不要从一个小瓶中给药超过一剂，不要与其他药物混合使用。

常见不良反应

伏索利肽最常见的不良反应包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。在使用过程中，如出现这些不良反应，应及时联系医生。此外，伏索利肽可能导致低血压，因此在注射前应摄入足够的食物和液体，以降低低血压及其相关症状（如头晕、疲劳和恶心）的风险。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用伏索利肽的数据，因此孕妇在用药时应谨遵医嘱。对于哺乳期妇女，目前也没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要及任何潜在的不利影响一并考虑。对于儿童患者，伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立，用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。对于肾功能障碍患者，肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估，肾小球滤过率（eGFR）<60mL/min/1.73m² 的患者不推荐使用伏索利肽。

贮存方法

伏索利肽应在 2°C 至 8°C 下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温 20°C 至 25°C 下储存，允许在 15°C 至 30°C 的环境下运输 90 天。一旦在室温下储存，不要将伏索利肽放回冰箱。重组后的伏索利肽可在室温 20°C 至 25°C 下保存最多 3 小时。未开封的产品纸盒上应清楚记录室温储存的起始日期，不要超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

药物相互作用

目前说明书未明确写明伏索利肽的药物相互作用。因此，在使用伏索利肽期间，应避免与其他药物混合使用，如有必要同时使用其他药物，应咨询医生的意见。