依利格鲁司（Cerdelga）依利格鲁司他是一种用于治疗戈谢病（Gaucher Disease）的口服小分子药物。这种药物通过抑制葡萄糖神经酰胺合酶的活性，减少神经酰胺的积累，从而缓解戈谢病的症状。本文将详细介绍依利格鲁司的基本信息、适应症、用法用量以及注意事项。

依利格鲁司(Cerdelga)依利格鲁司他详细介绍

基本信息

依利格鲁司的中文名称为依利格鲁司，英文名称为 Cerdelga，其他别称包括依利格鲁司他、elglustat。该药物由法国赛诺菲公司生产，原研药的价格约为 33,599 美元一盒。依利格鲁司尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

适应症

依利格鲁司适用于经 FDA 批准的试验检测为 CYP2D6 广泛代谢物 (EMs)、中间代谢物 (IMs) 或不良代谢物 (PMs) 的戈谢病 1 型 (GD1) 成年患者的长期治疗。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病，主要影响葡萄糖脂代谢，导致酶缺乏，进而引发脂质在身体组织中的过量积累。

用法用量

成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的 CYP2D6（人体的一种代谢酶）代谢状态，具体剂量请咨询专业医生。一般情况下：

• 在服用 CYP2D6 抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或 CYP3A 抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，将 CERDELGA 84mg 的给药频率降低至每日 1 次。
• 胶囊应整个吞下，最好用水，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后都可以服用，避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁（强 CYP3A 抑制剂）。
• 如果错过了一剂依利格鲁司，请在下一个预定时间服用规定的剂量；下一剂不加倍。
• 对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶 α 或他利苷酶 α 治疗的患者，依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法 (ERT) 的最后一剂后 24 小时内给予。

在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

用药注意事项

禁忌症

以下患者禁止使用依利格鲁司：

• 既往心脏病（充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心传导阻滞、室性心律失常）。
• 长 QT 综合征：QT 间期延长和 T 波异常，易产生恶性心律失常，导致反复发作性晕厥、心脏骤停甚至猝死等心脏不良事件。
• 与 IA 类抗心律失常药物（如奎尼丁、普鲁卡因胺）或 III 类抗心律失常药物（如胺碘酮、索他洛尔）联合使用。

药物相互作用

CYP2D6 抑制剂或 CYP3A 抑制剂可能会增加依利格鲁司的浓度，这可能会增加因 PR、QTc 和/或 QRS 心脏间隔延长而导致心律失常的风险。强 CYP3A 诱导剂会降低依利格鲁司的浓度，可能降低其疗效。具体药物相互作用请咨询专业医生。

不良反应

最常见的不良反应（≥10%）包括：疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。心电图变化与心律失常的潜在危险也是需要注意的问题。据预测，依利格鲁司可导致在依利格鲁司血浆浓度显著升高时心电图间隔（PR、QTc 和 QRS）增加，并可能增加心律失常的风险。

通过合理使用依利格鲁司并遵循医生的指导，戈谢病患者可以有效缓解症状，提高生活质量。