依利格鲁司（Eliglustat），商品名为Cerdelga，是一种用于治疗1型戈谢病（GD1）的口服药物。该药物通过抑制特定酶的活性，减少脂质在患者体内的积累，从而缓解症状并改善神经功能。本文将详细介绍依利格鲁司的医保价格、适应症、用法用量、副作用和注意事项。

依利格鲁司的详细说明书

医保价格

依利格鲁司目前尚未在中国上市，因此也未进入中国医保目录。在美国，依利格鲁司的价格约为每盒33,599美元。许多国家的医疗保险系统或私人保险可能会对依利格鲁司进行部分报销。患者在购买此药物之前，应咨询自己的保险公司，了解相关的报销政策和所需的医疗证明。

适应症

依利格鲁司适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的1型戈谢病（GD1）成年患者的长期治疗。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢障碍疾病，患者体内的特定酶活性降低，导致脂质在体内异常积累，主要影响脾脏、肝脏和骨髓。

依利格鲁司通过抑制脂质的积累，减轻戈谢病引起的症状，并改善患者的神经功能。该药物适用于成年患者，尚未在儿科患者中进行充分研究。

用法用量

依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态，具体剂量应由专业医生根据患者的具体情况决定。成人依利格鲁司的推荐剂量如下：

• CYP2D6广泛代谢物（EMs）：每次84mg，每日两次。
• CYP2D6中间代谢物（IMs）：每次84mg，每日两次。
• CYP2D6不良代谢物（PMs）：每次84mg，每日一次。

在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，将依利格鲁司的给药频率降低至每日一次。有肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者也应将给药频率降低至每日一次。

依利格鲁司应整粒吞服，最好用水送服，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后均可服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁一同食用，因为它们是强效CYP3A抑制剂。如果错过了一剂依利格鲁司，应在下一个预定时间服用规定的剂量，不要加倍服用。对于正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者，依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法（ERT）的最后一剂后24小时内给予。

副作用

依利格鲁司最常见的不良反应（发生率≥10%）包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。其他可能的不良反应还包括：
- 心电图变化，如PR、QTc和QRS间期延长，可能增加心律失常的风险。
- 肝功能异常。
- 血液系统异常，如血小板减少。
- 过敏反应，如皮疹、荨麻疹等。

如果患者出现严重不良反应，应立即停药并就医。

用药注意事项

心电图监测

依利格鲁司可能导致心电图间隔（PR、QTc和QRS）增加，这可能增加心律失常的风险。因此，在开始使用依利格鲁司治疗前，应对患者进行基线心电图检查，并在治疗过程中定期监测心电图。如果患者出现心悸、晕厥等症状，应立即就医。

药物相互作用

依利格鲁司与其他药物之间可能存在相互作用。特别是与CYP2D6抑制剂和CYP3A抑制剂合用时，应调整依利格鲁司的剂量。常见的CYP2D6抑制剂包括胺碘酮、西咪替丁等；常见的CYP3A抑制剂包括伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等。在使用这些药物期间，应密切监测患者的反应，并在必要时调整治疗方案。

特殊人群用药

依利格鲁司尚未在儿科患者中进行充分研究，因此不推荐用于儿童。对于肝功能受损的患者，应谨慎使用依利格鲁司，并根据肝功能损害的程度调整剂量。孕妇和哺乳期妇女应避免使用依利格鲁司，除非预期的治疗益处大于潜在风险。老年患者在使用依利格鲁司时，应定期监测肝功能和心脏功能。

通过以上详细说明，患者和医生可以更好地了解依利格鲁司的使用方法和注意事项，从而确保药物的安全有效使用。