莫洛替尼（Momelotinib）是一种新型的JAK激酶抑制剂，用于治疗特定类型的血液疾病。本文将详细介绍莫洛替尼的适应症、用法用量、不良反应和注意事项，以帮助患者更好地了解该药物。

适应症

适用疾病

莫洛替尼主要用于治疗骨髓纤维化（Myelofibrosis）。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病，会导致骨髓瘢痕化，影响正常的血细胞生成。莫洛替尼通过抑制JAK激酶活性，减少炎症反应和异常的血细胞生成，从而改善患者的症状和生活质量。

使用前的诊断

在使用莫洛替尼之前，医生会进行全面的诊断，包括血液检查、骨髓活检和影像学检查，以确认患者的病情。只有确诊为骨髓纤维化的患者才适合使用莫洛替尼。

其他适应症

除了骨髓纤维化，莫洛替尼还在临床试验中用于其他血液疾病和炎症性疾病的研究。然而，这些用途尚未获得正式批准，因此在使用莫洛替尼时，应严格按照医生的指导进行。

用法用量和不良反应

推荐剂量

莫洛替尼的推荐剂量为200毫克，每日口服一次。患者可以在没有食物的情况下服用莫洛替尼。药片应整个吞下，不要切、压碎或咀嚼药片。如果错过了一剂莫洛替尼，应在第二天服用下一剂预定剂量。

剂量调整

对于严重肝功能损害（Child-Pugh Class C）的患者，推荐的起始剂量为150毫克，每日一次口服。轻度或中度肝功能损害患者不建议调整剂量。如果患者无法耐受每日一次100毫克的剂量，应停用莫洛替尼。

不良反应

莫洛替尼的常见不良反应包括血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。在接受莫洛替尼治疗的患者中，13%发生了严重（包括致命）感染（例如细菌和病毒，包括COVID-19），38%的患者发生了不同程度的感染。20%的患者出现新的或加重的血小板减少症，8%的患者基线血小板计数低于50×10⁹/L。

特殊人群用药

孕妇使用莫洛替尼的安全性尚未完全确定，因此在怀孕期间应谨慎使用，除非对母亲的预期益处超过对胎儿的潜在风险。哺乳期妇女在使用莫洛替尼治疗期间，以及在最后一次给药后至少1周内，不应进行母乳喂养。

用药注意事项

感染风险

在接受莫洛替尼治疗的患者中，感染风险较高。13%的患者发生了严重（包括致命）感染。因此，医生会在治疗前评估患者的感染情况，延迟开始使用莫洛替尼治疗，直到活动性感染消退。患者应监测感染的体征和症状，并及时就医。

血小板减少症和中性粒细胞减少症

莫洛替尼可能导致血小板减少和中性粒细胞减少。20%的患者出现新的或加重的血小板减少症，8%的患者基线血小板计数低于50×10⁹/L。医生会定期监测患者的血小板计数，并根据需要调整治疗方案。

肝毒性

对于出现无法控制的急性和慢性肝病的患者，应延迟开始治疗，直到明确的病因得到调查并按临床指示进行治疗。在治疗期间的前6个月内，每月监测患者的基线肝脏检查，然后根据临床指示定期监测。

主要不良心血管事件

在开始或继续使用莫洛替尼治疗之前，医生会评估个体患者的获益和风险，特别是对于当前或过去吸烟的患者以及具有其他心血管危险因素的患者。患者应了解严重心血管事件的症状，并在发生时及时就医。

药物相互作用

莫洛替尼是一种乳腺癌抵抗蛋白（BCRP）抑制剂，可能增加BCRP底物的暴露，从而增加不良反应的风险。例如，当与莫洛替尼合用时，瑞舒伐他汀的起始剂量应为5毫克，每日一次，不要增加到超过10毫克。

储存方法

莫洛替尼应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许的温度范围为15°C至30°C（59°F至86°F）。药品的有效期为24个月。

总结

药物选择的重要性

莫洛替尼是一种有效的JAK激酶抑制剂，适用于治疗骨髓纤维化。患者在使用莫洛替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

患者的自我管理

患者应密切关注身体的变化，及时向医生报告任何不适或异常症状。同时，保持健康的生活方式，避免吸烟和过度饮酒，有助于提高治疗效果和减少不良反应。