莫洛替尼（Momelotinib），一种口服小分子药物，主要用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis）等血液相关疾病。该药物目前尚未在中国上市，因此未纳入中国医保目录。市面上存在仿制药，主要由老挝卢修斯生产，规格为100mg*30片，价格约为247美元一盒。本文将详细介绍莫洛替尼的作用功效、用法用量及注意事项，以帮助患者更好地了解和使用该药物。

作用功效

治疗骨髓纤维化

莫洛替尼是一种有效的JAK抑制剂，通过抑制Janus激酶（JAK）家族成员的活性，减少炎症反应和细胞增殖，从而达到治疗骨髓纤维化的效果。骨髓纤维化是一种罕见的血液疾病，会导致骨髓纤维化和脾脏肿大，严重影响患者的生活质量。莫洛替尼能够缓解这些症状，改善患者的整体健康状况。

改善贫血症状

除了治疗骨髓纤维化，莫洛替尼还能有效改善贫血症状。骨髓纤维化患者常常伴有严重的贫血，这会进一步降低患者的生活质量。莫洛替尼通过调节血液生成过程，提高血红蛋白水平，减轻贫血症状，使患者能够更好地应对疾病。

缓解脾肿大

脾脏肿大是骨髓纤维化常见的并发症之一，会导致腹痛、饱胀感等症状。莫洛替尼能够显著缩小脾脏体积，缓解这些不适症状，提高患者的生活质量。在临床试验中，莫洛替尼表现出良好的疗效和安全性，成为治疗骨髓纤维化的重要选择。

总体而言，莫洛替尼在治疗骨髓纤维化方面具有多方面的优势，不仅能够缓解疾病症状，还能改善患者的生活质量。

用药注意事项

用法用量

莫洛替尼的推荐剂量为200mg，每日口服一次。患者可以在没有食物的情况下服用，但为了保证药物的最佳吸收效果，建议在固定的时间服用。莫洛替尼片剂应整片吞下，不要切割、压碎或咀嚼药片。如果患者错过了一剂药物，应在第二天按时服用下一剂预定剂量，无需补服漏服的剂量。

实验室安全监察

在开始使用莫洛替尼治疗之前，以及治疗期间，医生会根据临床指示定期进行以下血液检查：

• 血小板全血细胞计数（CBC）
• 肝脏检查

这些检查有助于及时发现并处理可能出现的不良反应，确保患者的安全。

肝损伤的剂量调整

对于严重肝功能损害的患者（Child-Pugh Class C），推荐的起始剂量为150mg，每日一次口服。轻度或中度肝功能损害患者不建议调整剂量。在治疗过程中，医生会密切监测患者的肝功能，必要时进行剂量调整。

不良反应的剂量调整

如果患者无法耐受每日一次100mg的剂量，应停止使用莫洛替尼，并咨询医生。医生会根据患者的具体情况决定是否需要调整治疗方案。

药物相互作用

莫洛替尼是一种乳腺癌抵抗蛋白（BCRP）抑制剂，可能会增加BCRP底物的暴露，从而增加BCRP底物不良反应的风险。例如，与莫洛替尼合用时，瑞舒伐他汀（BCRP底物）的起始剂量应为5mg，每日一次，且不应增加到超过10mg。患者在使用莫洛替尼时，应严格遵循医嘱，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女在使用莫洛替尼时需特别注意。现有数据不足以确定孕妇使用莫洛替尼是否存在与药物相关的重大出生缺陷或流产风险。莫洛替尼在低于预期暴露量时可能导致胚胎-胎儿毒性，因此，只有在对母亲的预期益处超过对胎儿的潜在风险的情况下，才应在怀孕期间使用莫洛替尼。哺乳期妇女在使用莫洛替尼治疗期间，以及在最后一次给药后至少1周内，不应进行母乳喂养。

此外，莫洛替尼还可能增加类风湿关节炎患者血栓形成的风险，包括深静脉血栓形成、肺栓塞和动脉血栓形成。有血栓症状的患者应进行评估并适当治疗。莫洛替尼也可能增加类风湿性关节炎患者淋巴瘤和其他恶性肿瘤的风险，尤其是当前或过去的吸烟者。在开始或继续使用莫洛替尼治疗之前，医生会综合考虑个体患者的获益和风险，特别是已知恶性肿瘤患者（成功治疗的非黑色素瘤皮肤癌除外）。

总之，患者在使用莫洛替尼时应严格按照医嘱，注意用法用量，定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。同时，避免与其他可能产生相互作用的药物同服，确保用药安全。