去纤苷（Defitelio）是一种用于治疗接受过化疗和干细胞移植的成人和儿童肝小静脉闭塞病（HVOD）的药物。本文将详细介绍去纤苷的说明书、医保政策、价格、疗效和副作用，以帮助患者更好地了解这一药物。

去纤苷（Defitelio）说明书

适应症

去纤苷（Defitelio）主要用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝小静脉闭塞病（HVOD）。这种疾病常常发生在化疗后，表现为肝脏肿大、黄疸、腹水等症状。去纤苷通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，从而缓解 HVOD 的症状。

剂量和用法

对于成年和儿童患者，去纤苷的推荐剂量为每 6 小时 6.25 mg/kg，静脉输注 2 小时。剂量应基于患者的基线体重，即造血干细胞移植（HSCT）准备方案前的体重。使用去纤苷至少 21 天，如果 21 天后 HVOD 的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至 HVOD 消失或最多 60 天。

不良反应

去纤苷最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。这些不良反应通常是轻度到中度的，但在严重情况下可能需要医疗干预。此外，去纤苷可能增加纤溶酶的活性，从而增加出血风险。因此，有活动性出血的患者不能使用去纤苷。

用药注意事项

出血风险

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，并可能增加造血干细胞移植（HSCT）后 HVOD 患者的出血风险。有活动性出血的患者不能使用去纤苷，需监测患者是否有出血迹象。如果使用去纤苷的患者出现出血，应停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维持或重新开放中心静脉线）可能增加出血的风险。在去纤苷治疗前停用抗凝药物和纤溶药物，并考虑延迟使用去纤苷，直到抗凝作用减弱。

过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中可能出现过敏反应，包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。请密切关注患者是否出现过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，停止使用去纤苷，按照标准护理治疗，并监测直至症状消退。

特殊人群用药

孕妇：孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，建议在医生指导下使用。
哺乳期女性：由于可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血，建议患者在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养。
儿科患者：去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实。
老年患者：没有足够数据表明老年患者是否与年轻受试者不同。

医保、价格和疗效

医保信息

去纤苷尚未在中国上市，因此没有进入中国医保。市面上目前没有仿制药。患者需要自费购买该药物，这可能增加患者的经济负担。

价格

去纤苷的价格约为 5310 美元一盒。由于这是一种高成本的药物，患者在使用前应仔细评估自己的经济能力，并与医生讨论可能的替代治疗方案。

疗效

临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了 HVOD 患者的生存率，且耐受性良好。去纤苷通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，从而有效缓解 HVOD 的症状。这些数据表明，去纤苷在治疗 HVOD 方面具有显著的疗效。

总结

去纤苷（Defitelio）是一种有效的治疗肝小静脉闭塞病的药物，尤其适用于接受造血干细胞移植的患者。虽然该药物具有显著的疗效，但也存在一定的出血风险和过敏反应。患者在使用前应详细了解药物的适应症、剂量、不良反应和注意事项，并在医生的指导下合理使用。此外，由于去纤苷尚未在中国上市，患者需要自费购买，因此应综合考虑经济能力和治疗效果。