恩西地平（Enasidenib），商品名为Idhifa，是一种异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，适用于治疗具有IDH2突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。本文将详细介绍恩西地平的作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项。

恩西地平的作用与功效

作用机制

恩西地平通过抑制异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）的活性，阻止突变型IDH2蛋白产生致癌代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）。这有助于恢复正常的细胞分化过程，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。这种独特的机制使得恩西地平成为治疗特定类型AML的有效药物。

适应症

恩西地平主要适用于治疗具有IDH2突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。这类患者通常对传统化疗反应不佳，恩西地平的出现为他们提供了新的治疗选择。临床试验表明，恩西地平能够显著延长患者的生存期，并改善生活质量。

功效表现

在临床研究中，恩西地平显示出了良好的疗效。一项关键的III期临床试验结果显示，使用恩西地平治疗的患者中有约40%实现了完全缓解或部分缓解。此外，恩西地平还能够降低患者对输血的依赖，改善骨髓功能，提高整体生存率。

恩西地平通过靶向IDH2突变，为AML患者带来了新的希望，显著提高了治疗效果和生活质量。

用药注意事项

用法用量

恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，可与食物同服或空腹服用。患者应持续用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。为了确保治疗效果，建议患者至少连续使用6个月，以便观察临床反应。如果错过一次服药，应在当天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。

剂量调整

在使用恩西地平的过程中，如果患者出现不良反应，应及时与医生沟通并根据医生的建议进行剂量调整。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降等。严重的不良反应可能需要暂停用药或减少剂量。

存储条件

恩西地平应存放在20-25°C的环境中，允许在15-30°C的范围内波动。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，以免影响药物的稳定性和疗效。同时，恩西地平应避光保存，选择干燥、通风良好的地方存放，防止药物受潮。建议将药物放在原装容器中，密封保存，以保持其完整性。

药物相互作用

恩西地平与其他药物可能存在相互作用，特别是CYP3A底物、OATP1B1、OATP1B3和BCRP的底物以及P-gp底物。同时使用这些药物可能会增加不良反应的风险。例如，同时使用恩西地平和激素避孕药可能会降低避孕药的效果，因此建议使用非激素避孕方法。如果必须同时使用这些药物，应根据各自的处方信息调整剂量，并密切监测不良反应。

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女应避免使用恩西地平，因为它可能对胎儿造成伤害。育龄女性及其伴侣在服药期间及停药后2个月内应采取有效的避孕措施。恩西地平对儿童的安全性和有效性尚未确定，因此不建议儿童使用。老年人使用恩西地平时，应根据个体情况进行监测和调整剂量。

通过合理用药和注意存储条件，可以最大限度地发挥恩西地平的治疗效果，减少不良反应的发生。