阿法脱氧核糖核酸酶（Pulmozyme, dornase alfa）是一种用于治疗囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）的吸入剂。这种药物通过分解肺部黏液中的DNA，减少黏液的黏稠度，从而改善患者的呼吸功能和生活质量。本文将详细介绍阿法脱氧核糖核酸酶的作用机制、适应症以及用药注意事项。

阿法脱氧核糖核酸酶的作用机制

药物基本信息

阿法脱氧核糖核酸酶（Pulmozyme, dornase alfa）是一种重组人脱氧核糖核酸酶I（DNase I），主要功能是通过水解DNA链上的磷酸二酯键，降解肺部黏液中的DNA片段。这种药物以吸入溶液的形式存在，每支含有2.5毫克/2.5毫升的药物，规格为2.5mg/2.5mL*30支装，价格大约为1350美元一盒。

作用原理

囊性纤维化患者由于基因突变导致黏液腺分泌过多的黏液，这些黏液富含DNA片段，使得黏液变得异常黏稠，难以排出，从而阻塞气道，引起呼吸困难和其他并发症。阿法脱氧核糖核酸酶通过分解黏液中的DNA，降低黏液的黏稠度，使黏液更容易被清除，从而改善患者的呼吸功能。

研究显示，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂在使用后可以显著提高患者的肺功能指标，如第一秒用力呼气量（FVC）。此外，该药物还可以减少因呼吸道感染而需要使用肠外抗生素的次数，进一步改善患者的生活质量。

适应症

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化患者，以改善肺功能。特别是对于FVC≥预测值40%的囊性纤维化患者，每天使用该药物可以显著降低呼吸道感染的风险。

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的推荐剂量为2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。使用时，需要通过与空气压缩机连接的喷射雾化器或振动筛孔雾化器进行吸入。

用药注意事项

贮存方法

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂应储存在2°C至8°C的冷藏条件下，并保存在保护箔袋中，以防止光和热。一旦保护箔袋打开，未使用的样品必须继续冷藏，并避免光照。在运输过程中，也应保持样品冷藏。如果样品暴露在室温（22°C至28°C）下超过60小时，则不应使用。

药物相互作用

目前的数据表明，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与临床上重要的药物没有显著的药物相互作用。然而，为了安全起见，患者在使用该药物期间应避免与其他药物混合使用。在使用雾化器时，不要将阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与其他药物稀释或混合，以免导致药物不良的理化和功能变化。

不良反应及处理

在囊性纤维化患者的临床试验中，最常见的不良反应包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC下降≥10%、发烧和呼吸困难。如果出现这些不良反应，应及时咨询医生，并根据医生的建议调整治疗方案。

对于孕妇和哺乳期女性，目前没有充分的证据表明阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂会对胎儿或婴儿造成伤害，但仍需谨慎使用。在使用前，应咨询专业医生的意见。

特殊人群用药

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的安全性和有效性已在儿童患者中得到证实，但在老年人中的研究数据有限。由于囊性纤维化患者主要为儿童和年轻人，目前在临床研究中，没有足够数量的65岁或以上的受试者，因此无法确定老年人使用该药物的反应是否与年轻受试者相同。

总结

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂作为一种创新药物，通过分解肺部黏液中的DNA，显著改善了囊性纤维化患者的呼吸功能和生活质量。正确使用该药物并遵循医生的建议，可以最大限度地发挥其疗效，减少不良反应的发生。