曲非肽（Daybue）是一种用于治疗Rett综合征的药物，目前在美国已获得批准，但在国内尚未上市。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，其症状包括语言和运动功能的退化。本文将详细介绍曲非肽的现状、适应症以及用药注意事项。

曲非肽（Daybue）的现状与适应症

药品基本信息

曲非肽的英文名称为Daybue，其他别称包括trofinetide和曲非奈肽。该药物的主要成分是曲非奈肽，是一种IGF-1R靶向药物，适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。目前，曲非肽尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，市面上没有仿制药。

药品规格与价格

曲非肽由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格大约为31,050美元一瓶。由于其高昂的价格和未在国内上市的现状，患者在选择使用时需谨慎考虑。

药品剂型与性状

曲非肽是一种口服溶液剂，每毫升含200mg曲非奈肽，呈粉红色到红色的草莓味溶液。该药物可以随或不随食物一起服用，也可以通过胃造口管或胃空肠管给药。

曲非肽（Daybue）的用药注意事项

推荐剂量与给药方式

根据患者体重，曲非肽每日早晚两次口服，具体剂量需咨询专业医生。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的口服液。为了准确测量剂量，建议使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，而不要使用家用量杯。

不良反应与处理措施

最常见的不良反应是腹泻和呕吐，发生率超过10%，且比安慰剂组高出2%。患者在开始服用曲非肽前应停用泻药，如出现腹泻，应及时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态。严重腹泻或怀疑脱水时，需减少剂量、中断或停服曲非肽。监测患者的体重，如出现明显体重减轻，应调整剂量或中断治疗。

特殊人群用药指南

目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据，因此孕妇应谨慎使用。对于哺乳期妇女，尚不清楚曲非肽是否存在于母乳中，应对母乳喂养婴儿的潜在不良影响进行综合考虑。2岁及以上的儿科患者中，曲非肽的安全性和有效性已得到证实，但2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。老年人的肾功能更容易下降，如需使用曲非肽，应监测肾功能。

贮存方法与有效期

开瓶前后，曲非肽口服溶液瓶均应直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏环境中保存，不得冷冻。盖紧防儿童帽，药品的有效期为24个月。