




曲非肽(Daybue,trofinetide,曲非奈肽)是一种用于治疗Rett综合征的药物,主要适用于成人和2岁及以上的儿童患者。这种药物通过作用于IGF-1R靶点,帮助改善Rett综合征的症状。然而,使用曲非肽时需要注意一些副作用和注意事项,以确保安全有效地使用药物。
根据临床试验数据,曲非肽最常见的不良反应包括腹泻和呕吐,这些反应发生在至少10%的患者中,且发生率比安慰剂组高出2%。腹泻通常表现为轻度至中度,但在某些情况下可能会导致严重脱水。如果患者出现严重腹泻或怀疑脱水,应及时通知医护人员,并考虑开始止泻治疗,监测水合状态,必要时补充水分。
除了腹泻和呕吐外,曲非肽还可能引起其他一些罕见的副作用,如头痛、疲劳、食欲减退等。这些副作用通常较轻微,但如果症状持续或加重,患者应立即联系医生。此外,部分患者可能会出现皮疹或其他过敏反应,这些情况虽然少见,但也需要及时处理。
长期使用曲非肽的安全性仍在研究中。目前已知的是,长期使用可能会导致体重减轻。医生会定期监测患者的体重,如果出现明显的体重减轻,应考虑减少剂量、中断治疗或停药。此外,长期使用还可能对肾功能产生影响,特别是对于老年人和已有肾功能损害的患者,需要特别关注。
曲非肽可以口服或通过胃造口管给药,通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。建议使用校准的测量装置,如口服注射器或口服给药杯,以准确测量和提供规定剂量。首次开瓶14天后,应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。
孕妇使用曲非肽的安全性尚未明确,目前缺乏足够的临床数据。因此,孕妇在使用前应充分权衡利弊。对于哺乳期妇女,目前尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息,母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求一起考虑。
曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂,与其他CYP3A4底物药物合用时,可能会导致后者血浆浓度的增加,从而引发严重毒性。因此,在使用曲非肽期间,应密切监测CYP3A4底物的血浆浓度变化。此外,曲非肽与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物同时使用时,也可能导致严重的毒性,应避免这种情况的发生。
曲非肽口服溶液瓶在开瓶前后均应保持直立存放,并在2°C至8°C(36°F至46°F)的温度下冷藏保存。切勿冷冻曲非肽,且应盖紧防儿童帽。药物的有效期为24个月,过期后不应再使用。
通过了解曲非肽的副作用和注意事项,患者和医生可以更好地管理用药过程,确保药物的安全性和有效性。在使用过程中,如有任何疑问或不适,应及时与医疗专业人士沟通。
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