曲非肽（Daybue）是一种用于治疗Rett综合征的药物。Rett综合征是一种罕见的神经系统疾病，主要影响女性，患者常表现为智力障碍、运动功能障碍和语言能力丧失等症状。曲非肽通过作用于IGF-1R（胰岛素样生长因子-1受体），改善患者的症状，提高生活质量。本文将详细介绍曲非肽的用途、剂量、副作用及注意事项。

曲非肽的基本信息

别称和规格

曲非肽的英文名称为Daybue，其他别称包括trofinetide和曲非奈肽。该药物由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格大约为31,050美元一瓶。目前，曲非肽尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有仿制药。

适应症

曲非肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种主要影响女性的遗传性疾病，患者常表现出智力障碍、运动功能障碍、语言能力丧失等症状。曲非肽通过作用于IGF-1R，改善患者的神经功能，提高生活质量。

药代动力学

给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12,000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。曲非肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量（AUC_0-inf）没有影响，但会使曲非肽的峰值血浆浓度（C_max）降低约20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是其消除的重要途径。

用药注意事项

推荐剂量和给药方式

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体剂量请咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起吃。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

不良反应及处理

最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药，如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出，老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。尚未开展专门的临床研究来评估曲非肽在肾功能损害受试者中的药代动力学，不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

通过以上介绍，我们了解了曲非肽的基本信息、适应症、药代动力学、用药注意事项及其特殊人群用药情况。曲非肽为Rett综合征患者提供了新的治疗选择，但使用时需严格遵循医嘱，关注潜在的不良反应和药物相互作用，以确保患者安全有效地使用该药物。