去纤苷（Defibrotide），是一种单链多聚脱氧核糖核苷的钠盐，具有多种药理特性，包括抗血栓、抗局部缺血、抗炎性反应和促纤维蛋白溶解。这款药物主要用于治疗严重肝小静脉闭塞病（HVOD），尤其是在造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的患者。本文将详细介绍去纤苷的原研厂家及其基本信息。

去纤苷的原研厂家

研发背景

去纤苷最初由意大利的Gentium制药公司研发。Gentium制药公司在血管疾病和罕见病领域有着丰富的研究经验，致力于开发创新药物以满足未被满足的医疗需求。去纤苷的研发始于20世纪90年代，经过多年的临床试验和研究，最终在2013年获得了欧洲药品管理局（EMA）的批准上市。随后，Gentium制药公司被美国Jazz Pharmaceuticals公司收购，进一步推动了去纤苷在全球范围内的开发和推广。

上市历程

2013年10月18日，去纤苷获得了欧洲药品管理局（EMA）的批准，用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。这一里程碑标志着去纤苷正式进入临床应用阶段，为患有严重肝小静脉闭塞病的患者带来了新的希望。2016年3月30日，去纤苷再获美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，商品名为Defitelio，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。这一批准进一步巩固了去纤苷在国际上的地位，使其成为治疗严重肝小静脉闭塞病的首选药物之一。

价格与供应

去纤苷的价格较高，每盒约为5310美元。目前，该药物尚未在中国上市，也没有进入中国医保目录，市面上也没有仿制药。因此，患者需要通过正规渠道购买进口药物，这在一定程度上增加了患者的经济负担。然而，鉴于去纤苷在治疗严重肝小静脉闭塞病方面的显著疗效和良好的耐受性，许多患者仍然愿意承担较高的费用以获得有效的治疗。

用药注意事项

出血风险

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，从而可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。因此，有活动性出血的患者不能使用去纤苷。医生在使用去纤苷时应密切监测患者是否有出血迹象，如果出现出血，应立即停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。同时，使用去纤苷的患者应避免同时使用全身抗凝或纤溶治疗，除非是为了常规维持或重新开放中心静脉线。

过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中，可能会出现过敏反应，包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。医生应密切关注患者是否出现过敏反应，特别是那些有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，应立即停止使用去纤苷，按照标准护理进行治疗，并监测直至症状消退。

特殊人群用药

孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，因此建议在医生指导下使用。哺乳期女性在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养，因为药物可能导致母乳喂养的婴儿出血。对于儿科患者，去纤苷的安全性和有效性已得到证实，但在老年患者中的使用尚缺乏足够的数据支持，因此医生在使用时应谨慎评估患者的具体情况。

药物相互作用

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效学活性。因此，在使用去纤苷前应停用抗凝药物和纤溶药物，并考虑延迟使用去纤苷，直到抗凝作用减弱。医生在开具处方时应详细了解患者正在使用的其他药物，以避免不必要的药物相互作用。

制备与储存

去纤苷应使用5%葡萄糖注射液或0.9%氯化钠注射液稀释至4mg/mL-20mg/mL的浓度。稀释后的溶液应在2小时内给药。小瓶不含抗菌防腐剂，仅供单个患者使用，部分用过的小瓶应丢弃。稀释后的去纤苷溶液如在室温下保存，应在4小时内使用；如在冷藏条件下保存，应在24小时内使用。一次最多可配制四剂去纤苷溶液。制备过程中，医生应根据患者的基线体重确定剂量，确保稀释后的溶液透明且无可见颗粒。