格拉斯吉布薄膜片（Glasdegib），又称为Daurismo、格拉吉布，是一种用于治疗急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物。该药物由美国辉瑞制药有限公司研发，并于2018年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。格拉斯吉布薄膜片通过抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened（SMO）蛋白来发挥其治疗作用，这一通路在多种癌症的发展中起着关键作用，包括AML。

格拉斯吉布薄膜片的基本信息

药物概述

格拉斯吉布薄膜片是一种口服药物，适用于与低剂量阿糖胞苷联合治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）的成人患者，特别是75岁或以上的患者或患有排除强化诱导化疗的合并症的患者。该药物的规格为100毫克*30片，每盒价格约为12,974美元。格拉斯吉布薄膜片尚未在中国上市，因此未进入中国医保目录，市场上也没有仿制药。

作用机制

格拉斯吉布薄膜片的主要作用机制是通过抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened（SMO）蛋白来阻断肿瘤的生长和扩散。Hedgehog信号通路在多种癌症中起着重要作用，包括急性髓系白血病。通过抑制这一通路，格拉斯吉布薄膜片能够减缓或阻止癌细胞的增殖，从而达到治疗效果。

适应症

格拉斯吉布薄膜片主要用于治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）的成人患者，特别是那些不适合接受标准诱导化疗的患者。具体来说，该药物适用于75岁或以上的患者或患有合并症而无法耐受强化诱导化疗的患者。与其他治疗方法相比，格拉斯吉布薄膜片联合低剂量阿糖胞苷的治疗方案为这些患者提供了一种新的治疗选择。

用药注意事项

胚胎-胎儿毒性

根据其作用机制和动物胚胎-胎儿发育毒性研究结果，格拉斯吉布薄膜片在给孕妇使用时可能导致胚胎-胎儿死亡或严重的出生缺陷。因此，不建议孕妇使用该药物。在开始格拉斯吉布薄膜片治疗前，应对有生殖潜力的女性患者进行妊娠试验。此外，建议有生殖潜力的女性在治疗期间和最后一次用药后至少30天内使用有效避孕措施，并且在治疗期间以及最后一次给药后至少30天内不得母乳喂养。

QTc间隔延长

接受格拉斯吉布薄膜片治疗的患者可能出现QTc间隔延长和室性心律失常，包括室颤和室性心动过速。对于先天性长QT综合征、充血性心力衰竭、电解质异常或正在服用已知延长QTc间期药物的患者，建议更频繁地进行心电图监测。如果QTc间隔增加到大于500毫秒，应中断格拉斯吉布薄膜片的使用。如果QTc间隔延长并伴有危及生命的心律失常体征或症状，应永久停用该药物。

肌肉骨骼不良反应

在开始格拉斯吉布薄膜片治疗之前和临床指征（例如，如果报告肌肉症状）时，应获得基线CPK水平。对于同时CPK升高超过正常上限2.5倍的肌肉骨骼不良反应患者，应至少每周检测一次CPK和血清肌酐水平，直至临床症状和体征消退。根据症状的严重程度，肌肉骨骼不良反应或血清CPK升高可能需要暂时中断、减少剂量或停用格拉斯吉布薄膜片。

格拉斯吉布薄膜片是一种重要的靶向治疗药物，尤其适用于某些特定的急性髓系白血病患者。然而，患者在使用过程中应注意上述注意事项，以最大限度地降低潜在的风险，确保治疗的安全性和有效性。