去纤苷（Defibrotide）是一种用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）患者的严重静脉闭塞性疾病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS）的药物。它由美国Jazz Pharmaceuticals公司生产，商品名为Defitelio。本文将详细介绍去纤苷的适应症、用法用量、不良反应及用药注意事项。

适应症与用法用量

适应症

去纤苷（Defibrotide）主要用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）后的严重静脉闭塞性疾病（VOD），即肝窦阻塞综合征（SOS）。该药物适用于成人和一个月以上的儿童患者。在临床研究中，去纤苷显示出显著的疗效和安全性，能够有效预防和治疗HSCT后的VOD。

用法用量

去纤苷的推荐剂量为每6小时6.25毫克/千克，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，即患者在造血干细胞移植（HSCT）准备方案前的体重。使用去纤苷至少21天。如果21天后肝静脉闭塞病（VOD）的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至VOD消失或最多60天。

管理说明

去纤苷必须在输注前稀释。在使用去纤苷之前，确认患者没有出现临床上严重的出血现象，并且在使用不超过一种血管加压药的情况下血流动力学稳定。去纤苷应在2小时内持续静脉注射，使用配备0.2μm在线过滤器的输液器输注稀释的去纤苷溶液。在给药前后立即用5%葡萄糖注射液（USP）或0.9%氯化钠注射液（USP）冲洗静脉给药管（外周或中央）。不要在同一静脉内同时给药去纤苷和其他静脉注射药物。

用药注意事项与日常注意事项

出血风险

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，并可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。有活动性出血的患者不能使用去纤苷，需监测患者是否有出血迹象。如果使用去纤苷的患者出现出血，应停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维持或重新开放中心静脉线）可能增加出血的风险。在去纤苷治疗前停用抗凝药物和纤溶药物，并考虑延迟使用去纤苷，直到抗凝作用减弱。

过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中可能出现过敏反应。这些反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。请密切关注患者是否出现过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，停止使用去纤苷，按照标准护理治疗，并监测直至症状消退。

特殊人群用药

孕妇

孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，建议在医生指导下使用。

哺乳期女性

由于可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血，建议患者在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养。

儿科患者

去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实。

老年患者

没有足够数据表明老年患者是否与年轻受试者不同。

药物相互作用

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效学活性。因此，在使用去纤苷时，应避免同时使用这些药物，或在医生的指导下谨慎使用。

不良反应

去纤苷最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。这些不良反应通常是可以控制的，但在出现严重不良反应时应及时就医。

价格参考

去纤苷的价格因地区和供应商而异。目前，土耳其原研药的价格大约为2800美元左右，虽然价格仍然较高，但相对于其他市场上的原研药来说较为经济。

通过以上信息，患者和医疗人员可以更好地了解去纤苷的适应症、用法用量、不良反应及用药注意事项，从而确保患者在使用去纤苷时能够获得最佳的治疗效果和安全性。