Elafibranor是一种新型药物，由Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.研发，于2024年6月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为近十年来首个获批用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新药。Elafibranor的通用名称为elafibranor，商品名为Iqirvo，规格为80mg*30粒，每盒价格约为8391美元。本文将详细介绍Elafibranor的功效及其在临床应用中的注意事项。

Elafibranor的功效

Elafibranor主要适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA疗效不佳的成人原发性胆管炎（PBC），或用于治疗不能耐受UDCA的患者。其独特的作用机制使其在治疗PBC方面表现出显著的优势。

作用机制

Elafibranor通过激活过氧化物酶体增殖物激活受体α（PPARα）和δ（PPARδ），从而调节脂质代谢和炎症反应。PPARα主要在肝脏中表达，参与脂肪酸的β-氧化和胆固醇代谢；而PPARδ则在多个组织中表达，有助于抗炎和抗氧化应激。这两种受体的激活有助于减少胆汁酸的积累，改善肝功能，减轻肝脏炎症和纤维化。

临床效果

多项临床试验显示，Elafibranor在治疗PBC方面具有显著的效果。一项为期两年的III期临床试验结果显示，接受Elafibranor治疗的患者中，约49%的患者碱性磷酸酶（ALP）水平降低超过15%，显著高于安慰剂组的10%。此外，Elafibranor还能够显著改善患者的肝脏生物化学指标，如丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）水平。

安全性与副作用

虽然Elafibranor在治疗PBC方面表现出了良好的疗效，但也存在一些副作用。常见的不良反应包括体重增加、腹泻、腹痛、恶心、呕吐、关节痛、便秘、肌肉损伤、骨折、胃食管反流病、口干、体重减轻和皮疹。大多数副作用通常为轻至中度，且在停药后可逐渐缓解。

总体而言，Elafibranor在治疗PBC方面的效果显著，但患者在使用过程中仍需密切关注身体状况，定期进行肝功能检测，以确保治疗的安全性和有效性。

用药注意事项

为了确保Elafibranor的治疗效果并减少潜在的风险，患者在使用该药物时需要注意以下几点。

使用前的评估

在开始使用Elafibranor治疗之前，医生会对患者进行全面评估。特别是对于有肌肉疼痛或肌病症状的患者，需要进行详细的检查以排除其他疾病。此外，具有生殖潜力的女性患者在使用Elafibranor前需要进行妊娠测试，以确认未怀孕。

用药剂量与方法

Elafibranor的推荐剂量为80mg，每日一次，可以随餐或不随餐服用。患者应严格按照医嘱服药，不可自行增减剂量。如果错过一次服药，应在发现后尽快补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的一次，按常规时间继续服药。

与其他药物的相互作用

Elafibranor与某些药物可能存在相互作用，特别是胆汁酸整合剂。为了避免药物相互作用影响疗效，建议在使用胆汁酸整合剂前4小时或后4小时使用Elafibranor，或尽量延长两者之间的服药间隔。如果患者正在使用其他药物，应及时告知医生，以便调整治疗方案。

Elafibranor作为一种新型药物，在治疗PBC方面展现出巨大的潜力。然而，患者在使用过程中仍需遵循医生的指导，定期监测肝功能，以确保安全有效的治疗。