普拉替尼（Pralsetinib）是一种新型的靶向治疗药物，主要适用于携带RET基因突变或融合的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌患者。该药物通过抑制RET激酶的活性，阻止癌细胞的生长和扩散，从而发挥其治疗作用。本文将详细介绍普拉替尼的作用与功效、用法用量及用药注意事项。

普拉替尼的作用与功效

1. 作用机制

普拉替尼是一种高度选择性的RET抑制剂，它通过特异性地结合并抑制RET激酶的活性，阻断RET信号通路，进而抑制肿瘤细胞的增殖和生存。这种选择性使得普拉替尼能够在不干扰其他重要生理过程的情况下，有效地杀死癌细胞。研究显示，普拉替尼在体内外均表现出优异的抗肿瘤活性，特别是在RET突变或融合的肿瘤中效果尤为显著。

2. 功效表现

普拉替尼在临床试验中表现出显著的疗效。一项多中心、开放标签的I/II期试验结果显示，普拉替尼在治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中的客观缓解率（ORR）高达60%以上，且持续缓解时间较长。此外，普拉替尼在治疗甲状腺癌患者中也显示出类似的疗效，显著延长了患者的无进展生存期（PFS）。这些数据表明，普拉替尼在临床上具有重要的应用价值。

3. 应用范围

普拉替尼目前已被批准用于治疗经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。此外，普拉替尼还在多个临床试验中探索其在其他RET突变或融合的肿瘤中的应用潜力，未来有望拓展更多适应症。

普拉替尼的用法用量及注意事项

1. 用法用量

普拉替尼的推荐剂量为400mg，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。患者应持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。如果错过一剂普拉替尼，应在当天尽快补服，第二天继续按照每日常规剂量服用。若服用后出现呕吐，无需追加剂量，按原计划继续服用下一剂量。

2. 剂量调整

针对不良反应，普拉替尼的剂量调整方案如下：

• 首次减量：300mg口服，每日一次
• 第二次减量：200mg口服，每日一次
• 第三次减量：100mg口服，每日一次

对于无法耐受100mg口服每日一次的患者，应永久停用普拉替尼。具体剂量调整需根据患者的具体情况由医生决定。

3. 用药注意事项

在使用普拉替尼的过程中，患者应注意以下几点：

• 定期监测血压：普拉替尼可能会引起高血压，因此在治疗期间需要定期监测血压。如出现血压显著升高或伴随头痛、视力模糊等症状，应及时联系医生。
• 关注肺部健康：普拉替尼可能会引起肺部问题，如肺炎或间质性肺病。在治疗期间应密切关注呼吸情况，如出现咳嗽、呼吸困难或胸痛等症状，应立即就医。
• 定期检查肝功能：普拉替尼可能会引起肝功能异常，因此在治疗期间需要定期进行肝功能检查。如出现黄疸、尿色深等症状，应立即咨询医生。
• 避免与特定药物合用：普拉替尼与强效或中度CYP3A抑制剂和/或P-gp抑制剂联合使用可能增加药物暴露量，增加不良反应风险；与强效或中度CYP3A诱导剂联合使用可能减少药物暴露量，降低疗效。因此，在使用普拉替尼期间应避免与这些药物合用，必要时应调整剂量。

4. 日常注意事项

除了上述用药注意事项外，患者在日常生活中还应注意以下几点：

• 储存条件：普拉替尼应储存在20-25°C的室温中，避免暴露在极端高温或低温环境中。药物应放置在干燥、通风良好的地方，避免受潮。同时，应远离阳光直射，防止光照影响药物的稳定性。
• 包装完整性：普拉替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。
• 饮食建议：在服用普拉替尼期间，应避免食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁，因为这可能会增加药物的血药浓度，导致副作用增加。建议患者保持均衡的饮食，增强体质，提高治疗效果。

普拉替尼作为一种高效的RET抑制剂，为携带RET基因突变或融合的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者提供了新的治疗选择。正确使用药物并注意相关事项，可以最大限度地发挥其疗效，减少不良反应的发生，提高患者的生活质量。