恩曲替尼（罗圣全，Entrectinib，Rozlytrek）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗特定类型的癌症。该药物由罗氏公司（Roche）研发，于2019年在美国获得FDA批准上市，随后在多个地区陆续获批。2022年7月29日，恩曲替尼在中国正式获批，并已被纳入医保，使更多患者能够受益。

功效与作用

恩曲替尼通过抑制特定的酪氨酸激酶受体，阻断癌细胞的生长和扩散，从而达到治疗效果。以下是该药物的主要功效与作用：

1. 治疗ROS1阳性非小细胞肺癌

恩曲替尼适用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。ROS1是一种基因融合，会导致癌细胞的异常增殖。恩曲替尼通过特异性地抑制ROS1激酶活性，阻止癌细胞的生长和扩散，从而改善患者的生存质量和延长生存期。

2. 治疗NTRK基因融合阳性实体瘤

恩曲替尼还适用于携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的成人和1月龄以上儿童实体瘤患者。这类患者通常患有局部晚期、转移性疾病，或手术切除可能导致严重并发症。恩曲替尼通过抑制NTRK激酶活性，控制癌细胞的生长，适用于无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。

3. 多靶点抑制

恩曲替尼不仅针对ROS1和NTRK，还可以抑制ALK（间变性淋巴瘤激酶）、TrkA、TrkB和TrkC等多种酪氨酸激酶受体。这种多靶点抑制特性使其在多种癌症类型中显示出潜在的治疗效果。

恩曲替尼的适应症基于替代终点获得附条件批准上市，暂未获得临床终点数据，有效性和安全性尚待上市后进一步确证。

用药注意事项

为了确保患者安全有效地使用恩曲替尼，以下是一些重要的用药注意事项：

1. 用药前评估

在开始恩曲替尼治疗之前，医生会进行一系列评估，包括：
- 左心室射血分数
- 血清尿酸水平
- QT间期和电解质
这些评估有助于确保患者的身体状况适合使用恩曲替尼，并监测可能出现的不良反应。

2. 用药剂量和剂型

恩曲替尼有多种剂型，包括100mg和200mg的胶囊，以及每包50mg的口服微丸。医生会根据患者的具体情况和所需剂量选择最合适的剂型。
- 整粒胶囊：适用于可吞服整粒胶囊且剂量为100mg倍数的患者。
- 口服混悬液：适用于吞咽胶囊有困难或需要肠内给药的患者。
- 口服微丸：适用于吞咽胶囊有困难但可以吞咽软食物且剂量为50mg倍数的患者。

3. 特殊人群用药

- 儿童患者：恩曲替尼的安全性和有效性已在年龄超过1个月的儿童患者中得到验证。但在ROS1阳性非小细胞肺癌的儿童患者中，安全性和有效性尚未确定。
- 老年患者：恩曲替尼的临床研究未纳入足够数量的老年患者，因此无法确定其反应是否与年轻患者存在差异。
- 肾功能损伤患者：轻度和中度肾功能损害的患者无需调整剂量，但严重肾功能损害患者的研究尚未进行。
- 肝功能损伤患者：中度至重度肝功能损害对恩曲替尼安全性的影响尚不明确，应权衡其风险和效益，并更频繁地监测不良反应。

患者在使用恩曲替尼期间应定期复查，密切关注身体状况，及时向医生报告任何不适症状。同时，有女性伴侣的男性患者在接受治疗期间及停药后3个月内也应采取有效的避孕措施。