依利格鲁司（Eliglustat）是一种口服药物，主要用于治疗1型戈谢病（Gaucher Disease Type 1, GD1）。该药物通过选择性抑制葡萄糖酰基酸酶的合成，减缓病情进展并改善患者的症状。本文将详细介绍依利格鲁司的说明书，包括其适应症、用法用量、不良反应、注意事项等内容。

依利格鲁司的适应症及用法用量

适应症

依利格鲁司适用于经 FDA 批准的试验检测为 CYP2D6 广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的1型戈谢病（GD1）成年患者的长期治疗。该药物可作为1型戈谢病成人患者的一线口服疗法，也可用于对酶替代疗法反应不佳且具有特定基因型的患者。

用法用量

依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的 CYP2D6（人体的一种代谢酶）代谢状态。具体剂量应由专业医生根据患者的具体情况确定。一般情况下：

• CYP2D6 广泛代谢物（EMs）和中间代谢物（IMs）患者：每次 84 mg，每日两次。
• CYP2D6 不良代谢物（PMs）患者：每次 84 mg，每日一次。

在服用 CYP2D6 抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或 CYP3A 抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，应将 CERDELGA 84 mg 的给药频率降低至每日一次。如果有肝损伤的 CYP2D6 EMs 和 IMs 患者，也应将给药频率降低至每日一次。

整个吞下胶囊，最好用水，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后均可服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁一同食用（因为葡萄柚是强 CYP3A 抑制剂）。如果错过了一剂依利格鲁司，请在下一个预定时间服用规定的剂量，不要加倍服用。对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶 α 或他利苷酶 α 治疗的患者，依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法（ERT）的最后一剂后 24 小时内给予。

价格

依利格鲁司尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。法国赛诺菲生产的原研药，一盒大约为 33,599 美元。

用药注意事项

不良反应

最常见的不良反应（发生率 ≥10%）包括：疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。在服用过程中，患者应密切关注这些症状，如有不适应及时就医。

注意事项

心电图变化与心律失常的潜在危险：依利格鲁司可能导致心电图间隔（PR、QTc 和 QRS）增加，从而增加心律失常的风险。因此，既往有心脏病史（如充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心传导阻滞、室性心律失常）的患者应避免使用依利格鲁司。同时，患有长 QT 综合征的患者（表现为 QT 间期延长和 T 波异常）也不应使用该药物，因为这容易引发恶性心律失常，导致反复发作性晕厥、心脏骤停甚至猝死等心脏不良事件。

药物相互作用

CYP2D6 抑制剂或 CYP3A 抑制剂可能会增加依利格鲁司的血浆浓度，从而增加心律失常的风险。例如，胺碘酮、西咪替丁等 CYP2D6 抑制剂，以及伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等 CYP3A 抑制剂都可能影响依利格鲁司的代谢。相反，强 CYP3A 诱导剂（如利福平、圣约翰草提取物）会降低依利格鲁司的浓度，可能降低其疗效。因此，在使用依利格鲁司期间，应避免与这些药物同时使用，或在医生指导下调整剂量。

特殊人群用药

依利格鲁司在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，因此不建议在儿童中使用。孕妇和哺乳期妇女也应谨慎使用，需在医生指导下权衡利弊。

以上内容仅供参考，具体用药请遵循医生的指导。希望本文能帮助您更好地了解依利格鲁司的说明书，合理使用该药物，确保治疗效果。