Duvyzat（吉维诺司他）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的非甾体药物。DMD是一种严重的遗传性疾病，主要影响男性的肌肉功能，导致进行性肌肉退化和无力。本文将详细介绍Duvyzat的适应症和用法用量。

Duvyzat的适应症

治疗对象

Duvyzat适用于6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。该药物能够帮助减缓疾病的进展，改善患者的生活质量。Duvyzat是目前唯一一种被批准用于治疗所有遗传变异类型的DMD的非甾体药物。

适应症背景

DMD是一种由基因突变引起的罕见病，主要影响X染色体上的DMD基因，导致肌肉蛋白质 dystrophin 的缺失或功能障碍。这种缺失导致肌肉逐渐退化和无力，最终影响患者的心脏和呼吸功能。Duvyzat通过抑制组蛋白脱乙酰酶（HDAC）的活性，调节基因表达，从而减缓肌肉退化的进程。

治疗优势

Duvyzat的治疗优势在于其非甾体特性，避免了长期使用类固醇药物可能带来的副作用，如骨质疏松、生长迟缓等。此外，Duvyzat还获得了优先审查和快速通道指定孤儿药和罕见儿科疾病称号，进一步强调了其在治疗DMD中的重要性。

Duvyzat的用法用量

推荐剂量

Duvyzat的推荐剂量基于患者的体重，采用口服给药方式，并需与食物同服。具体的推荐剂量如下：

• 体重 10公斤至不足 20公斤的患者：每次 22.2mg（约 2.5ml），每日两次。
• 体重 20公斤至不足 40公斤的患者：每次 31mg（约 3.5ml），每日两次。
• 体重 40公斤至不足 60公斤的患者：每次 44.3mg（约 5ml），每日两次。
• 体重 60公斤及以上的患者：每次 53.2mg（约 6ml），每日两次。

给药前，请将药品瓶充分摇匀（建议摇晃至少 30秒，瓶体以 180°翻转），直至悬液混合均匀；视觉确认悬液均匀后，使用配备的刻度口服注射器准确量取规定体积；将药品直接口服，不建议与其他液体混合使用。

剂量调整

如果患者出现以下不良反应之一时，应考虑调整剂量：

• 血小板计数低于 150×10⁹/L（经两次检测，间隔一周）。
• 中度或重度腹泻。
• 空腹状态下甘油三酯水平大于 300mg/分升（经两次检测，间隔一周）。

不同体重患者的剂量调整方案如下：

• 体重 10公斤至不足 20公斤的患者：首次调整剂量降低至 17.7mg（约 2ml），如不良反应持续，第二次调整降至 13.3mg（约 1.5ml）。
• 体重 20公斤至不足 40公斤的患者：首次调整剂量降至 22.2mg（约 2.5ml），第二次调整降至 17.7mg（约 2ml）。
• 体重 40公斤至不足 60公斤的患者：首次调整剂量降至 31mg（约 3.5ml），第二次调整降至 26.6mg（约 3ml）。
• 体重 60公斤及以上的患者：首次调整剂量降至 39.9mg（约 4.5ml），第二次调整降至 35.4mg（约 4ml）。

若首次调整后不良反应仍持续，应执行第二次调整；若第二次调整后仍无法缓解，则建议停药。

漏服处理

若漏服一剂，患者应按原计划继续给药，切勿补服双倍剂量。保持规律的给药时间，有助于维持药物的有效浓度，确保治疗效果。

用药注意事项

血液学监测

在启动 Duvyzat 治疗前，必须获得并评估患者的血小板计数及血清甘油三酯水平。若患者血小板计数低于 150×10⁹/L，则不宜启动治疗；治疗过程中应定期监测上述指标，以便根据情况调整剂量。若患者出现皮下瘀点、异常出血或其他相关症状，应尽快就医。

脂质监测

在治疗前及治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平。当检测值持续超过 300mg/分升时，应采取饮食干预及考虑调整剂量。高甘油三酯水平可能增加心血管疾病的风险，因此定期监测至关重要。

消化道症状

对于出现中度或重度腹泻的患者，应考虑使用抗腹泻或止吐药物，补充水电解质。症状持续者需停药。腹泻、恶心、呕吐和腹痛是常见的消化系统不良反应，需密切关注患者的消化道健康。

心脏安全

避免在存在心律失常风险（例如：先天性长 QT 综合征、冠心病、或电解质紊乱）的患者中使用。合用其他可延长 QTc 间期的药物时，应密切监测心电图；如 QTc 延长超过 500ms 或与基线值相比增加超过 60ms，应暂停本品使用。

特殊人群用药

【孕妇】动物实验表明，givinostat 可导致胎儿损伤，但由于 DMD 主要影响男性，尚无充足的人体研究数据。
【哺乳期女性】DMD 主要影响男性，Duvyzat 在哺乳期女性中的应用尚无研究数据，理论上可能存在乳汁分泌风险。
【具有生殖潜力的男性和女性】动物研究表明，givinostat 可能影响生殖功能，但人体数据有限。
【儿童使用】尚无 6 岁以下儿童的安全性和有效性数据，不建议使用。
【老年人使用】DMD 主要影响年轻男性，尚无老年人使用数据。
【肾功能损害】尚无明确指导，建议个体化调整剂量并密切监测不良反应。
【肝功能损害】尚无明确指导，建议个体化调整剂量并密切监测肝功能。

Duvyzat 是一种重要的治疗DMD的药物，其独特的非甾体特性和广泛适用性使其成为患者的希望之光。正确使用和监测药物，可以最大限度地发挥其治疗效果，改善患者的生活质量。