Duvyzat（吉维诺司他）是一款针对杜氏肌营养不良症（DMD）的新型非甾体药物，由意大利制药公司Italfarmaco Group研发，并于2024年3月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。本文将详细介绍Duvyzat的功效作用和适应症，并提供一些用药和日常注意事项。

Duvyzat（吉维诺司他）的功效作用和适应症

1. 药物概述

Duvyzat的主要成分为组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂givinostat盐酸盐一水合物。通过调节HDAC的活性，Duvyzat能够减缓DMD患者的肌肉退化过程，延缓疾病的进展。Duvyzat适用于6岁及以上的DMD患者，无论其基因变异类型如何。这是首款被批准用于所有DMD遗传变异患者的非甾体药物，填补了这一领域的空白。

2. 功效作用

Duvyzat通过多种机制发挥作用，主要体现在以下几个方面：

• 减轻肌肉炎症：HDAC抑制剂能够减少炎症介质的产生，从而减轻肌肉组织的炎症反应。
• 促进肌肉再生：通过调控基因表达，Duvyzat有助于受损肌肉细胞的修复和再生。
• 改善运动功能：临床试验证明，Duvyzat能够显著改善DMD患者的运动能力和生活质量。

总体而言，Duvyzat的疗效已经得到了多项临床试验的验证，显示其在延缓疾病进展和改善患者生活质量方面具有显著优势。

3. 适应症

Duvyzat适用于6岁及以上的DMD患者。DMD是一种由肌营养不良蛋白基因突变引起的严重神经肌肉遗传性疾病，其特征是进行性肌肉无力和退化。Duvyzat的获批为DMD患者提供了新的治疗选择，特别是那些因基因变异类型而无法使用现有疗法的患者。

在开始Duvyzat治疗前，医生会进行全面评估，包括血小板计数和血清甘油三酯水平的检测。对于存在心脏疾病或正在使用可能导致QT间期延长药物的患者，还应进行心电图检查。

用药注意事项和日常注意事项

1. 血液学监测

在使用Duvyzat的过程中，定期监测血小板计数和其他血液指标至关重要。如果发现血小板计数低于150×10⁹/L，应暂停治疗并及时就医。此外，如果患者出现皮下瘀点、异常出血等症状，也应立即咨询医生。

2. 脂质监测

治疗前和治疗期间，应定期监测血清甘油三酯水平。如果检测值持续超过300mg/分升，应采取饮食干预措施，并考虑调整剂量。高甘油三酯水平可能会增加心血管疾病的风险。

3. 消化道症状

部分患者在使用Duvyzat后可能会出现腹泻、恶心、呕吐和腹痛等消化道症状。对于中度或重度腹泻，应使用抗腹泻或止吐药物，并补充水电解质。如果症状持续不缓解，应暂停用药并咨询医生。

4. 心脏安全

避免在存在心律失常风险的患者中使用Duvyzat，如先天性长QT综合征、冠心病或电解质紊乱的患者。合用其他可延长QTc间期的药物时，应密切监测心电图。如果QTc延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms，应暂停使用Duvyzat。

5. 特殊人群用药

Duvyzat在特定人群中的使用需特别谨慎：

• 孕妇：动物实验表明，givinostat可能对胎儿造成损伤，但缺乏人体研究数据。因此，孕妇应避免使用。
• 哺乳期女性：由于DMD主要影响男性，缺乏哺乳期女性使用Duvyzat的数据。理论上可能存在乳汁分泌风险，建议哺乳期女性避免使用。
• 6岁以下儿童：目前尚无6岁以下儿童的安全性和有效性数据，不建议使用。
• 老年人：DMD主要影响年轻男性，缺乏老年人使用数据。
• 肾功能损害和肝功能损害：缺乏明确指导，建议个体化调整剂量并密切监测不良反应。

总之，Duvyzat为DMD患者提供了一种新的治疗选择，但在使用过程中需严格遵循医生的指导，定期监测相关指标，以确保安全有效。