伏索利肽（VOXZOGO，vosoritide）是一种用于促进骨骼生长的生物制剂，主要用于治疗软骨发育不全（如成骨不全症）的儿童，特别是那些骨骺未闭合的患者。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、用法用量、不良反应及注意事项。

伏索利肽（VOXZOGO）的适应症

1. 主要适应症

伏索利肽适用于5岁及以上伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者。该药物能够促进线性生长，帮助这些儿童达到更好的身高增长。

2. 适应靶点

伏索利肽的主要作用机制是通过激活NPRB（B型钠尿肽受体）来促进骨骼生长。NPRB是一种在骨骼生长板中表达的受体，伏索利肽通过与其结合，增加细胞内环磷酸鸟苷（cGMP）的水平，从而促进骨骼的线性生长。

3. 使用限制

eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。此外，孕妇在使用伏索利肽时应谨遵医嘱，因为目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。哺乳期妇女也应谨慎使用，因为目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。

伏索利肽（VOXZOGO）的用法用量

1. 推荐剂量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生。伏索利肽每日皮下注射一次，最好每天在同一时间注射。给药量（注射量）根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）进行调整。

2. 漏用剂量处理

如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

3. 生长监测

每3-6个月定期监测和评估患者体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

伏索利肽（VOXZOGO）的不良反应

1. 常见不良反应

最常见的不良反应（>10%）包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。这些不良反应通常是轻微和暂时的，但如果症状严重或持续时间较长，应及时就医。

2. 低血压风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状（头晕、疲劳和/或恶心）的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。

3. 其他不良反应

少数患者可能出现其他不良反应，如头痛、腹泻、腹痛、恶心等。如果患者出现严重的过敏反应，如全身性皮疹、荨麻疹、轻度气短、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多，应立即停止使用伏索利肽并给予适当的药物治疗。

伏索利肽（VOXZOGO）的注意事项

1. 用药前准备

在注射伏索利肽前一小时内饮用约240至300ml液体。为了降低低血压及其相关体征和症状的风险，在注射伏索利肽之前，应摄入足够的食物。

2. 用药管理

在给药前，使用提供的含有注射用无菌水（USP）的稀释注射器对伏索利肽进行复配。护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后，可以皮下注射伏索利肽。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。

3. 贮存方法

伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器应在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。