伏索利肽（VOXZOGO）是一种专为治疗特定类型的软骨发育不全（也称为ACH软骨发育不全性侏儒）而研发的药物。这种遗传性疾病会导致骨骼生长受限，特别是对于4个月以上且骨骼仍在生长的儿童。伏索利肽通过激活C型利钠肽受体（NPRB）来促进线性生长，从而帮助这些儿童实现更正常的身高发展。

伏索利肽（VOXZOGO）的详细介绍

药物基本信息

伏索利肽（VOXZOGO）的通用名为vosoritide，是一种C型利钠肽（CNP）类似物。该药物由美国BioMarin公司生产，规格为0.56mg/瓶，价格约为9,617美元一盒。目前，伏索利肽尚未在中国上市，也没有进入中国医保，市面上没有仿制药。

伏索利肽是一种冻干粉注射剂，呈白色或黄色。使用前需用无菌水复配，复配后的溶液为透明无色到黄色的液体。复配后的小瓶应在20°C至25°C的室温下保存不超过3小时。

适应症和用法

伏索利肽主要用于治疗4个月以上、骨骼仍在生长的软骨发育不全患者。该药物通过皮下注射的方式给药，每日一次，剂量基于患者的体重。患者应在每天大约同一时间注射伏索利肽，以保持稳定的血药浓度。

如果患者错过了一次剂量，可以在预定给药时间的12小时内补给。超过12小时则跳过错过的剂量，按常规剂量继续使用。在使用伏索利肽期间，应每3-6个月定期监测患者的体重、生长和身体发育情况，以调整剂量。

药代动力学

在7.5-30.0mcg/kg的剂量范围内，小儿软骨发育不全患者皮下给药后，伏索利肽的浓度-时间曲线下面积（AUC）和峰值浓度（Cmax）呈线性增加。这意味着药物的吸收和分布较为稳定，能够有效维持治疗效果。

伏索利肽的半衰期较短，但其持续的治疗效果可以通过每日一次的给药频率来维持。此外，药物的代谢途径和清除机制已经得到详细研究，有助于确保药物的安全性和有效性。

伏索利肽（VOXZOGO）的用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中，观察到了血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的患者和正在服用降压药物的患者应谨慎使用。为了降低低血压和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，建议患者在注射伏索利肽前一小时内饮用约240至300ml液体，并摄入足够的食物。

如果患者在使用伏索利肽期间出现低血压症状，应及时就医。医生可能会根据患者的具体情况调整剂量或暂停治疗。

特殊人群用药

孕妇使用伏索利肽的安全性尚未得到充分研究。目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。因此，孕妇在使用伏索利肽时应遵循医生的建议，权衡利弊后再决定是否用药。

哺乳期妇女应谨慎使用伏索利肽。目前没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要一并考虑。

药物贮存和有效期

伏索利肽应在2°C至8°C的冰箱中冷藏，避免冷冻。未开封的产品纸盒上应清楚记录室温储存的起始日期。复配后的伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存最多3小时。一旦在室温下储存，不得将其放回冰箱。

伏索利肽的有效期为36个月。使用前应检查药品的生产日期和有效期，过期药品不得使用。此外，应将伏索利肽保存在原包装中以避光，防止药物变质。