伏索利肽（Voxzogo, vosoritide）是由美国BioMarin制药公司研发的一种用于治疗5岁及以上伴有开放性骨骺的软骨发育不全儿童的药物。该药物通过促进儿童的线性生长，改善其身高发育。以下是根据美国食品药品监督管理局（FDA）批准的说明书整理的中文版用药指导。

伏索利肽（Voxzogo, vosoritide）用药指导

1. 药品信息

通用名称：伏索利肽（vosoritide）
其他名称：Voxzogo
生产厂家：美国BioMarin制药公司
规格：0.56mg*1瓶
价格：约9617美元一盒
剂型：冻干粉注射剂
性状：白色或黄色冻干粉

2. 适应症

伏索利肽主要用于治疗5岁及以上伴有开放性骨骺的软骨发育不全儿童。这种疾病会导致儿童身高增长缓慢，骨骺未闭合时使用伏索利肽可以促进线性生长。

3. 用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，具体剂量应由专业医生确定。一般情况下，伏索利肽每日皮下注射一次，建议每天在同一时间注射。伏索利肽的给药量（注射量）根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）进行调整。

如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

4. 给药前准备

在给药前，使用提供的含有注射用无菌水（USP）的稀释注射器对伏索利肽进行复配。护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后，可以皮下注射伏索利肽。

为了降低低血压及其相关体征和症状的风险，建议在注射伏索利肽前一小时内饮用约240至300毫升液体，并确保摄入足够的食物。

用药注意事项

1. 生长监测

每3-6个月定期监测和评估患者体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

2. 特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。因此，孕妇在用药时应谨遵医嘱。

哺乳期妇女：目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

肾功能障碍患者：肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

3. 贮存方法

在2°C至8°C下冷藏伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。

请在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

伏索利肽的有效期为36个月。