伏索利肽（VOXZOGO），一种用于治疗软骨发育不全的药物，是由美国BioMarin公司生产的原研药。该药物通过模拟C型利钠肽（CNP）的作用机制，促进儿童线性生长，尤其适用于骨骺未闭合的患者。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、用法用量、副作用及注意事项。

伏索利肽（VOXZOGO）基本信息

药品名称和规格

伏索利肽的中文名称为伏索利肽，英文名称为VOXZOGO，其他别称包括vosoritide。伏索利肽的规格为0.56mg*1瓶，每盒价格约为9,617美元。伏索利肽是一种白色或黄色的冻干粉注射剂，需在使用前进行复配。

适应症

伏索利肽主要用于治疗4个月以上、骨骺未闭合的软骨发育不全患者。软骨发育不全是一种由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的遗传性疾病，会导致严重的身材矮小和骨骼发育不均。伏索利肽通过激活NPRB受体，促进儿童的线性生长。

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议每日皮下注射一次，最好在每天相同的时间注射。具体的给药量需根据患者的体重和伏索利肽的浓度（0.8mg/mL或2.0mg/mL）来确定。在注射前一小时内，患者应饮用约240至300毫升的液体，并摄入足够的食物，以降低低血压的风险。

用药注意事项

低血压风险

在伏索利肽的临床研究中，观察到患者可能出现短暂的血压下降，伴随的症状包括头晕、疲劳和恶心。为了降低这些风险，患者应在注射前保持充足的水分和食物摄入。有明显心脏或血管疾病的患者和正在服用降压药物的患者应谨慎使用伏索利肽。

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用伏索利肽的数据，孕妇在用药时应谨遵医嘱。在临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。

哺乳期妇女：目前还不清楚伏索利肽是否存在于母乳中，对母乳喂养的婴儿有何影响。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要一并考虑。

儿童患者：伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立，用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。

肾功能障碍患者：肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量，eGFR<60ml/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

日常注意事项

患者在使用伏索利肽期间，应定期监测和评估体重、生长和身体发育情况，每3-6个月进行一次。如果发现患者骨骺已闭合，应停止使用伏索利肽。在注射伏索利肽时，应轮换注射部位，避免连续两天在同一部位注射。常见的注射部位包括大腿前部中部、腹部下半部分（距肚脐至少2英寸）、臀部顶部或上臂后部。不要将伏索利肽注射到红色、肿胀或触痛的部位。

伏索利肽的贮存条件为2°C至8°C的冰箱内，不得冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C，允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，不要将伏索利肽放回冰箱。重组后的伏索利肽可在室温下保存3小时。伏索利肽的有效期为36个月，应在标签上的有效期内使用。