




伏索利肽(Vosoritide),一种用于治疗儿童软骨发育不全(ACH)的药物,自2021年8月首次在欧盟获批上市以来,引起了广泛的关注。然而,对于中国的患者来说,伏索利肽尚未正式进入中国市场,也未被列入中国医保目录。因此,许多患者和家长都在寻找获取这种药物的途径。本文将详细介绍伏索利肽的上市情况及购买渠道。
伏索利肽于2021年8月首次在欧盟获得批准,用于治疗2岁以上骨生长板未闭合(开放性骨骺)的软骨发育不全儿童患者。随后,该药物在美国也获得了批准。伏索利肽是全球首款获批用于治疗儿童软骨发育不全的药物,其主要通过激活C型利钠肽受体B(NPR-B)来促进线性生长。
截至2025年4月,伏索利肽尚未在中国正式上市。虽然该药物在全球范围内已经得到了广泛认可,但由于审批流程和临床试验的要求,中国市场的引入仍需时日。目前,中国患者暂时无法通过正规渠道购买到伏索利肽。
由于伏索利肽尚未在中国上市,患者可以通过一些特殊途径获取该药物。例如,得益于北京罕见病药品保障先行区建设工作,伏索利肽可以临时进口到北京天竺综合保税区,然后配送至北京儿童医院使用。这意味着符合条件的患者可以在北京儿童医院申请使用伏索利肽。
此外,患者还可以通过国际医疗机构或海外药品代购服务获取伏索利肽。然而,这种方式存在一定的风险,患者在选择时应谨慎,并咨询专业医生的意见。
在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的患者和服用降压药物的患者不建议使用伏索利肽。为了降低血压下降和相关症状(如头晕、疲劳和/或恶心)的风险,患者在注射伏索利肽之前应摄入足够的食物和液体。建议在注射前一小时内饮用约240至300毫升的液体。
使用伏索利肽的患者应定期监测和评估体重、生长和身体发育情况。建议每3-6个月进行一次监测。根据患者的实际体重调整剂量。当骨骺关闭,确认没有进一步的生长潜力时,可以永久停用伏索利肽。
在给药前,使用提供的含有注射用无菌水(USP)的稀释注射器对伏索利肽进行复配。护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后,可以皮下注射伏索利肽。建议在注射前确保患者摄入了足够的食物和液体,以降低低血压的风险。
总之,伏索利肽作为一种治疗儿童软骨发育不全的有效药物,尽管尚未在中国正式上市,但患者仍可以通过一些特殊途径获取该药物。在使用过程中,患者应严格遵循医生的指导,注意低血压风险和定期监测生长情况,以确保安全和疗效。
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