阿米吡啶（Amifampridine），商品名为 Firdapse，是由美国 BioMarin 公司研发的药物，于 2009 年 12 月 23 日获得欧洲 EMA 批准上市。该药物主要适用于治疗 6 岁及以上成人和儿童患者的 Lambert-Eaton 肌无力综合征（LEMS）。本文将详细介绍阿米吡啶的适应症、用法用量、不良反应和注意事项。

阿米吡啶的适应症、用法用量和不良反应

适应症

阿米吡啶是一种钾通道阻滞剂，其主要机制是通过特异性阻断神经元膜上的 Kv 通道，抑制钾离子外流，延长动作电位复极过程，从而增强突触前膜钙离子内流，促进神经递质的释放。临床研究表明，使用阿米吡啶治疗 LEMS 的患者在肌肉力量的定量检查（QMG 评分）和受试者总体印象（SGI）上有显著改善。

阿米吡啶适用于 6 岁及以上成人和儿童患者的 Lambert-Eaton 肌无力综合征（LEMS）。LEMS 是一种罕见的自身免疫性疾病，主要影响神经肌肉接头，导致肌肉无力和疲劳。

用法用量

阿米吡啶的推荐剂量需根据患者的具体情况调整。成人和 6 岁及以上儿童患者的推荐剂量方案应咨询医学顾问。对于已知的 n-乙酰转移酶 2（NAT2）代谢不良的患者，推荐的起始剂量是每日最低推荐起始剂量（体重大于或等于 45 公斤的儿童患者和成人每天 15 毫克，体重小于 45 公斤的儿童患者每天 5 毫克），分次口服。

对于肾功能不全的患者，应以最低推荐日初始剂量开始使用阿米吡啶，并应密切监测患者的不良反应。终末期肾病患者的阿米吡啶没有推荐剂量。肝功能损害的患者也应以最低的推荐初始日剂量开始使用阿米吡啶，并应监测患者的不良反应。

不良反应

阿米吡啶最常见的不良反应（发生率 >10%）包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。其中，感觉异常是最常见的不良反应之一，表现为麻木、刺痛或异常感觉。

阿米吡啶可能会导致癫痫发作，尤其是在没有癫痫发作史的患者中。在开始治疗后的不同时间内，按照推荐剂量服用阿米吡啶观察到癫痫发作的发生率约为 2%。许多患者正在服用药物或有可能降低癫痫发作阈值的共病。因此，对于有癫痫发作史的患者，禁用阿米吡啶。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇使用阿米吡啶与发育风险相关的数据尚不明确。哺乳期妇女使用阿米吡啶时，目前还没有关于阿米吡啶在母乳中的存在、对母乳喂养的婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。因此，孕妇和哺乳期妇女应慎用阿米吡啶。

阿米吡啶的临床研究没有纳入足够数量的 65 岁及以上的受试者。老年患者的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始。儿童患者方面，阿米吡啶治疗 LEMS 的安全性和有效性已在 6 岁及以上的儿科患者中得到证实。

药物相互作用

阿米吡啶与降低癫痫发作阈值的药物同时使用可能会增加癫痫发作的风险。因此，应避免与这类药物同时使用。此外，阿米吡啶与具有胆碱能作用的药物（如直接或间接胆碱酯酶抑制剂）同时使用可能会增加胆碱能作用，增加不良反应的风险。

在使用阿米吡啶时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。患者应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。

贮存和有效期

阿米吡啶片剂应储存在 20°C 至 25°C（68°F 至 77°F）下，允许在 15°C 至 30°C（59°F 至 86°F）之间偏移。药品的有效期为 24 个月。患者在使用阿米吡啶时，应注意药品的储存条件，避免过期使用。

阿米吡啶尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。患者可通过正规的医疗服务机构进行购买。注意甄别药品真伪，注意生产日期，避免买到假药劣药。