司美替尼（Selumetinib）是一种针对 MEK1/MEK2的抑制剂，用于治疗 2岁及以上患有 1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。本文将详细介绍司美替尼的医保价格、适应症、用法用量、副作用和注意事项。

司美替尼的医保价格及适应症

医保价格

司美替尼在中国已进入医保，市面上有多款仿制药。患者可以通过三甲医院、药房、正规的医疗服务机构或跨境电商平台获得该药。以下是部分规格的价格参考：

• 老挝卢修斯：规格 10mg*60片，参考价格约为 259美元一盒；规格 25mg*60片，参考价格约为 500美元一盒。
• 阿斯利康：规格为 10mg*60粒，参考价格大约在 1533美元至 3091美元之间。

在购买该药时，务必仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免购买到假药或劣药。

适应症

司美替尼适用于 2岁及以上患有 1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。由于 18岁以上患者的数据有限，司美替尼不适用于接受该药作为初始治疗的成人患者。儿童患者是否可继续治疗至 18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。

在使用司美替尼之前，需验证具有生殖潜力的女性的怀孕状况。建议有生殖潜力的女性在治疗期间和最后一次服药后一周内使用有效的避孕措施。男性患者也应在治疗期间和最后一次给药后一周内使用有效的避孕措施。

用法用量及注意事项

用法用量

司美替尼的推荐剂量为按体表面积（BSA）给药，单次推荐剂量为 25mg/m²，每日口服两次（约每 12小时 1次）。根据体表面积对给药剂量进行个体化计算（mg/m²），并四舍五入至最接近的 5mg或 10mg剂量（单次最高剂量为 50mg）。可合并使用不同规格的本品胶囊以达到所需剂量，具体请咨询专业医生。

只要观察到临床获益便可持续使用本品治疗，直至丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于 6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。

副作用

司美替尼最常见的不良反应（≥40%）包括：呕吐、皮疹（全部）、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。严重的不良反应可能包括心肌症、视毒性、胃肠毒性和皮肤毒性。

• 心肌症：左心室射血分数（LVEF）低于基线≥10%。需定期进行超声心动图评估射血分数，并根据不良反应的严重程度暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。
• 视毒性：包括视网膜静脉阻塞（RVO）和视网膜色素上皮脱离（RPED）。在开始使用司美替尼之前，在治疗期间定期进行全面的眼科评估，并评估新的或恶化的视力变化。
• 胃肠毒性：包括穿孔、结肠炎、肠梗阻和肠梗阻。建议患者在首次出现未形成的稀便后立即开始服用抗腹泻药物（如洛哌丁胺），并在腹泻期间增加液体摄入量。
• 皮肤毒性：包括严重的手掌-足底红细胞感觉异常综合征。根据不良反应的严重程度，暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

日常注意事项

在使用司美替尼期间，患者应注意以下事项：

• 药物相互作用：当司美替尼与强或中等 CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，增加不良反应的风险。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。当司美替尼与强或中等强度的 CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致司美替尼的疗效减弱。
• 维生素 E摄入：司美替尼本身含有维生素 E，当司美替尼与其他增加维生素 E水平的药物或营养补充剂同时使用时，可能会导致维生素 E的摄入过量，增加出血的风险。患者应密切关注维生素 E的摄入量，并在必要时调整或避免使用其他含维生素 E的药物或补充剂。
• 存储条件：司美替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。遮光、密封、在干燥处保存，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。患者在使用司美替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。