




艾代拉里斯(Vosoritide),商品名为 VOXZOGO,是一种用于治疗软骨发育不全(ACH)儿童患者的药物。这种药物通过模拟天然生长因子C型利钠肽的作用,刺激骨骼生长板的增殖,从而促进身高增长。本文将详细介绍艾代拉里斯的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及注意事项。
艾代拉里斯(Vosoritide)主要用于治疗2岁及以上患有软骨发育不全(ACH)的儿童。软骨发育不全是儿童中最常见的短肢侏儒症,表现为四肢短小、躯干正常、面部特征异常等症状。艾代拉里斯通过促进骨骼生长板的细胞增殖,帮助患儿增加身高。
艾代拉里斯是一种类似天然生长因子C型利钠肽(CNP)的药物。它通过激活细胞内的cGMP信号通路,促进骨骼生长板的软骨细胞增殖,从而加速骨骼生长。多项临床试验表明,艾代拉里斯能够显著提高软骨发育不全儿童的年生长速度,改善他们的身高增长。
在一项为期一年的III期临床试验中,接受艾代拉里斯治疗的儿童的平均年生长速度比安慰剂组高出约1.5厘米。这一结果表明,艾代拉里斯在促进身高增长方面具有显著效果。
艾代拉里斯的推荐剂量为15微克/千克体重,皮下注射,每日一次。通常在睡前给药,以减少不适感。治疗应持续至骨骼生长板闭合为止。为了保证药物的效果,患者应严格遵循医嘱,按时按量给药。
如果患者错过了预定的给药时间,且错过时间不超过6小时,应尽快补注。如果错过时间超过6小时,则跳过该次剂量,并在下一个预定时间继续给药。
艾代拉里斯的常见副作用包括注射部位反应(如红肿、疼痛)、头痛、关节痛、发热、恶心等。大多数副作用为轻至中度,可通过调整剂量或对症治疗来缓解。
在使用艾代拉里斯期间,患者应密切监测身体状况,如有任何不适或异常反应,应及时告知医生。严重的副作用较为罕见,但如果出现严重过敏反应、呼吸困难、心悸等症状,应立即就医。
在使用艾代拉里斯期间,患者应注意以下几点:
艾代拉里斯应储存在2°C至8°C的冰箱中,避免冷冻。使用前应将药液恢复至室温,但不得直接加热。未开封的药瓶可在室温下保存最多24小时。已开封的药瓶应在24小时内使用完毕,剩余药液应丢弃。
在储存和使用过程中,应避免药液受到光照和高温,以保证药物的稳定性和有效性。
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