去纤苷（Defibrotide）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。2013年10月，欧盟委员会在特殊情况下向去纤苷授予上市许可，用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）治疗的患者的严重肝小静脉闭塞病（VOD）。这是欧洲第一个也是唯一一个被批准用于此适应症的药物。本文将详细介绍去纤苷的适应症、用法用量、制备说明以及用药注意事项。

去纤苷概述

适应症

去纤苷主要用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）后出现严重肝小静脉闭塞病（VOD）的成年和儿童患者。VOD，也称为肝窦阻塞综合征（SOS），是一种严重的并发症，可能导致肝功能衰竭。去纤苷通过其抗血栓和促进纤溶的作用，有效缓解VOD的症状，提高患者的生存率。

用法用量

对于成年和儿童患者，去纤苷的推荐剂量为每6小时6.25 mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，即患者在HSCT准备方案前的体重。使用去纤苷至少21天。如果21天后VOD的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至VOD消失或最多60天。

制备说明

在使用去纤苷之前，需进行以下步骤：

1. 根据患者的基线体重确定去纤苷的剂量（mg）和所需小瓶数。
2. 计算所需的去纤苷体积，从药瓶中提取该体积，并将其加入装有0.9%氯化钠注射液或5%葡萄糖注射液的输液袋中，使最终浓度为4 mg/mL-20 mg/mL。
3. 轻轻混合输液溶液，确保溶液均匀。
4. 在溶液和容器允许的情况下，给药前应目视检查注射药物是否有颗粒物质和变色。只能使用没有可见颗粒的透明溶液。

去纤苷必须在输注前稀释，稀释后的溶液应在2小时内给药。如果在室温下保存，应在4小时内使用；如果在冷藏条件下保存，应在24小时内使用。一次最多可配制四剂去纤苷溶液。

用药注意事项

出血风险

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，从而可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。有活动性出血的患者不应使用去纤苷。在使用去纤苷期间，需密切监测患者是否有出血迹象，如出现出血，应立即停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。

抗凝药物和纤溶药物的使用

同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维持或重新开放中心静脉线）可能增加出血的风险。在开始去纤苷治疗前，应停用抗凝药物和纤溶药物，并考虑延迟使用去纤苷，直到抗凝作用减弱。

过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中，可能出现过敏反应，如皮疹、荨麻疹和血管性水肿。需密切观察患者是否出现过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，应立即停用去纤苷，按照标准护理治疗，并监测直至症状消退。

特殊人群用药

孕妇：孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，因此建议在医生指导下使用。

哺乳期女性：由于可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血，建议患者在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养。

儿科患者：去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实，但仍需在医生的指导下使用。

老年患者：目前没有足够的数据表明老年患者与年轻受试者在使用去纤苷时有何不同，因此在使用时需谨慎。

通过以上内容，我们可以了解到去纤苷作为一种重要的治疗药物，在特定情况下对患者具有显著的疗效。然而，使用过程中需要注意潜在的风险和特殊人群的用药指导，以确保患者的安全和疗效。