阿米吡啶（Amifampridine），商品名为Firdapse，是一种钾通道阻滞剂，主要适用于治疗6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头的功能，导致肌肉无力和疲劳。Firdapse通过阻断钾通道，增强神经递质的释放，从而改善患者的症状。

药物基本信息

研发与上市

Firdapse由美国BioMarin公司研发，于2009年12月23日获得欧洲EMA批准上市。2018年，Firdapse在美国获得FDA批准，用于治疗LEMS成年患者。2022年，适应症进一步扩大，包括年仅6岁的患者。目前，Firdapse在欧洲和加拿大也已获批用于LEMS成年患者的治疗。

规格与价格

Firdapse的药品规格为10mg×100粒，价格约为3270美元一盒。该药物尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，市面上没有仿制药。患者可以通过正规的医疗服务机构购买Firdapse，需要注意甄别药品真伪，检查生产日期，避免购买假药或劣药。

适应症与作用机制

Firdapse主要适用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。LEMS患者由于神经肌肉接头的功能障碍，出现肌肉无力和疲劳。Firdapse通过阻断钾通道，增加神经递质的释放，从而改善患者的肌肉力量和运动功能。Firdapse的作用机制使其成为LEMS治疗的重要选择。

用药注意事项

剂量信息

针对成人和6岁及以上儿童患者的Firdapse推荐剂量方案如下：体重大于或等于45kg的儿童患者和成人患者每日15mg，体重小于45kg的儿童患者每日5mg，分次口服。具体剂量应咨询医学顾问。对于已知的n-乙酰转移酶2（NAT2）代谢不良的患者，推荐以最低推荐的初始日剂量开始，并监测患者的不良反应。

特殊人群用药

肾功能受损患者：肾功能不全的患者应以最低推荐日初始剂量开始使用Firdapse，并应密切监测患者的不良反应。根据临床疗效和耐受性，考虑对肾功能损害患者调整剂量或停药。

肝功能受损患者：对于任何程度肝功能损害的患者，应以最低的推荐初始日剂量开始使用Firdapse，并应监测患者的不良反应。

老年人群：阿米吡啶的临床研究未纳入足够数量的65岁及以上的受试者。老年患者的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始。

不良反应与注意事项

Firdapse最常见的不良反应（>10%）包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。Firdapse可能会导致癫痫发作，尤其是在没有癫痫发作史的患者中。癫痫发作的发生率约为2%，许多患者正在服用其他可能降低癫痫发作阈值的药物。癫痫发作可能是剂量依赖性的。在治疗期间癫痫发作的患者可考虑停用或减少Firdapse的剂量。有癫痫发作史的患者禁用Firdapse。

同时使用Firdapse和降低癫痫发作阈值的药物可能会增加癫痫发作的风险。与具有胆碱能作用的药物（如直接或间接胆碱酯酶抑制剂）同时使用Firdapse可能会增加胆碱能作用，增加不良反应的风险。患者在使用Firdapse时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。