阿法脱氧核糖核酸酶(Pulmozyme)的说明书

阿法脱氧核糖核酸酶（Pulmozyme），又称为 dornase alfa，是一种专门用于治疗囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）的吸入剂。这种药物通过分解肺部黏液中的DNA，降低黏液的黏稠度，从而改善患者的呼吸功能，减少肺部感染的风险。本文将详细介绍阿法脱氧核糖核酸酶的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

作用与功效

Pulmozyme 的主要成分是 dornase alfa，这是一种重组的人类脱氧核糖核酸酶 I（DNase I）。通过吸入的方式，dornase alfa 能够直接作用于肺部，分解积聚在黏液中的 DNA 片段，使黏液变得更加稀薄，易于咳出。这一过程有助于改善气道的通畅性，减少黏液堵塞导致的呼吸困难和感染风险。

改善呼吸功能

Pulmozyme 通过降低黏液的黏稠度，显著提高了囊性纤维化患者的肺功能。临床试验显示，使用 Pulmozyme 的患者肺活量（FVC）明显提高，呼吸更加顺畅。这对于提高患者的生活质量和日常活动能力具有重要意义。

减少肺部感染

由于黏液的稀释，Pulmozyme 还能减少细菌在肺部的滋生，从而降低肺部感染的发生率。特别是对于 FVC ≥ 预测值 40% 的 CF 患者，Pulmozyme 能显著减少需要肠外抗生素治疗的呼吸道感染次数。

用法用量

Pulmozyme 的推荐剂量为 2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。药物应通过与空气压缩机系统连接的推荐喷射雾化器或通过振动筛孔雾化器吸入。具体的使用步骤如下：

雾化器的选择

Pulmozyme 应通过与空气压缩机连接的喷射雾化器或振动筛孔雾化器吸入。推荐使用的雾化器类型见表 1。eRapid 雾化器系统仅适用于能够使用口腔的成人和儿科患者，不适用于需要面罩吸入的年轻患者。

使用前检查

在每次使用前，应检查阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂样品是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，应丢弃该样品。一旦打开安瓿，必须立即使用或丢弃。

正确使用雾化器

按照制造商的说明书使用所选雾化器。确保设备的清洁和消毒，以避免交叉感染。详细的操作步骤和维护方法请参阅所选雾化器的使用手册。

用药注意事项

为了确保阿法脱氧核糖核酸酶的安全和有效使用，患者和医疗人员应注意以下事项。这些注意事项有助于最大限度地发挥药物的治疗效果，同时减少潜在的不良反应。

不良反应

在临床试验中，Pulmozyme 最常见的不良反应包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、发热和呼吸困难。如果出现这些症状，应及时联系医生。严重情况下，可能需要暂停用药或调整剂量。

声音改变

声音改变是最常见的不良反应之一，通常表现为声音嘶哑。这通常是暂时性的，随着用药时间的延长会逐渐减轻。如果声音改变持续存在或加重，应咨询医生。

皮肤反应

部分患者可能会出现皮疹，这可能是过敏反应的表现。轻度皮疹可以通过停药或使用抗组胺药物缓解。如果皮疹严重或伴有其他过敏症状，应立即就医。

特殊人群用药

阿法脱氧核糖核酸酶的使用在特殊人群中需要特别注意。不同年龄段和生理状态的患者对药物的反应可能存在差异，因此在用药时应遵循医生的指导。

孕妇

目前没有证据表明阿法脱氧核糖核酸酶会对胎儿造成伤害，但孕妇在使用前仍应咨询医生。如果孕妇需要使用该药物，应在严密监测下进行。

哺乳期女性

尚不清楚阿法脱氧核糖核酸酶是否存在于人乳中。因此，哺乳期女性在使用该药物时应谨慎，最好在医生的指导下权衡利弊。

儿童

阿法脱氧核糖核酸酶在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实。儿童使用该药物时，应严格按照推荐剂量和用法进行，并定期监测其生长发育情况。

储存方法

正确的储存方法对于保证阿法脱氧核糖核酸酶的稳定性和有效性至关重要。以下是一些关键的储存建议：

冷藏保存

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂应保存在 2°C 至 8°C 的冷藏温度下，并保存在其保护箔袋中，以防止光和热。未使用的样品在打开保护箔袋后也应继续冷藏保存。

避免高温

在运输过程中，应保持样品在保护箔袋中冷藏，以防止光和热的影响。如果样品暴露在室温下（22°C 至 28°C）超过 60 小时，不应再使用。

有效期

阿法脱氧核糖核酸酶的有效期为 24 个月。在使用前，应仔细检查药品的有效期，确保在有效期内使用。过期的药品不应使用，以免影响治疗效果。