阿法脱氧核糖核酸酶（Pulmozyme）是一种专门用于治疗囊性纤维化的吸入剂。这种药物通过降低黏稠黏液的积聚，显著改善患者的呼吸功能，并有效减轻与囊性纤维化相关的症状。以下是关于阿法脱氧核糖核酸酶的详细信息。

阿法脱氧核糖核酸酶（Pulmozyme）概述

基本信息

阿法脱氧核糖核酸酶的中文名称为阿法脱氧核糖核酸酶，英文名称为Pulmozyme，其他别称包括dornase alfa。该药物由特定厂家生产，规格为2.5mg/2.5mL*30支装，价格大约为1350美元一盒。阿法脱氧核糖核酸酶尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

作用机制

阿法脱氧核糖核酸酶是一种DNA酶，其主要成分是dornase alfa。这种酶能够分解DNA，从而降低黏稠黏液的积聚。黏液的减少有助于改善患者的呼吸功能，减少呼吸道感染的风险。临床试验显示，阿法脱氧核糖核酸酶能够显著提高患者的用力肺活量（FVC），尤其是在FVC≥预测的40%的囊性纤维化患者中。

适应症

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。在FVC≥预测的40%的CF患者中，每天给药阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂也被证明可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。

用药注意事项

药物的检查与使用

在使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂之前，应检查每个样品是否有泄漏。如果溶液混浊或变色，应丢弃样品。一旦打开，整个安瓿必须使用或丢弃。请勿将阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与雾化器中的其他药物稀释或混合，因为这可能导致阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂或混合化合物的不良理化和/或功能变化。

特殊人群用药

对于孕妇，目前没有证据表明阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂会对胎儿造成伤害。对于哺乳期女性，目前尚不清楚阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂是否存在于人乳中。儿童患者的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。对于老年人，由于囊性纤维化的患者主要为儿童和年轻人，目前在阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的临床研究中，没有足够数量的65岁或以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。

不良反应

在CF患者的临床试验中，最常见的不良反应（发生在≥3%的接受阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂治疗的患者中）包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC下降≥10%、发烧和呼吸困难。如果出现这些不良反应，应及时咨询医生。

贮存方法

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂样品应在2°C至8°C的冷藏温度下保存，并保存在其保护箔中，以防止光和热。一旦保护箔袋打开，未使用的样品必须在保护箔袋中冷藏，以防止光和热。请勿使用超过有效期的药品。在运输过程中，保持样品在其保护箔袋冷藏，以防止光和热。如果样品暴露在室温下（22°C至28°C）超过60小时，请勿使用。