曲非肽（Trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的新型药物。Rett综合征是一种罕见的神经系统疾病，主要影响女性，通常在婴幼儿期开始显现。曲非肽通过减轻神经炎症和支持突触功能来改善患者的症状。本文将详细介绍曲非肽的适应症、用法用量、贮存方法以及用药注意事项。

曲非肽的基本信息

适应症

曲非肽（Trofinetide）适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种由MECP2基因突变引起的神经发育障碍，表现为智力障碍、语言和运动功能受损等症状。曲非肽通过潜在减轻神经炎症和支持突触功能，有助于改善这些核心症状。

剂型和规格

曲非肽以口服溶液的形式提供，每毫升含200毫克的曲非肽，溶液呈粉红色至红色，带有草莓味。这种剂型方便患者服用，尤其是儿童患者。

用法用量

根据患者体重，曲非肽应每日早晚两次口服。具体剂量应由专业医生根据患者的具体情况确定。曲非肽可以随食物一起服用或单独服用。对于无法口服的患者，可以通过胃造口管或胃空肠管给药，但必须通过G端口。患者应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。这有助于保证药物的质量和安全性。

用药注意事项

不良反应

曲非肽最常见的不良反应包括腹泻和呕吐，这些反应在至少10%的患者中发生，且比安慰剂组高出2%。如果患者出现腹泻，应及时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态。必要时应补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量、中断或停用曲非肽。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据。因此，孕妇在使用曲非肽前应与医生详细讨论潜在的风险和益处。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，因此应权衡母乳喂养对婴儿的益处和母亲对曲非肽的临床需求。

对于2岁以下的儿童患者，曲非肽的安全性和有效性尚未确定。老年人使用曲非肽时应特别注意肾功能，因为曲非肽主要通过肾脏排出，老年人的肾功能更容易下降。中度或重度肾功能损害者不建议使用曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂，与其他含有CYP3A4的药物联合使用时，可能导致CYP3A4底物的血浆浓度增加，从而引发严重毒性。因此，应密切监测底物血浆浓度的变化。同时，避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

贮存方法

曲非肽口服溶液瓶在开瓶前后均应保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下冷藏保存。不要冷冻曲非肽，以防止药物失效。使用时，应盖紧防儿童帽，确保药物安全。

曲非肽的有效期为24个月，过期的药物不应继续使用。

总结

曲非肽（Trofinetide）是一种针对Rett综合征的创新药物，通过减轻神经炎症和支持突触功能，为患者带来希望。在使用过程中，患者应严格按照医生的指导进行，注意药物的不良反应和特殊人群的用药注意事项，确保治疗的安全和有效。