




去纤苷(Defibrotide)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果表明,去纤苷在预防和治疗造血干细胞移植(HSCT)后的肝静脉闭塞病(HVOD)方面表现出色。本文将详细介绍去纤苷的不同版本及其使用注意事项。
去纤苷最初由意大利Gentium制药公司研发,于2013年上市。该药物是由小牛肺或猪肠黏膜的基因组DNA分解而成的单链寡核苷酸混合物。不同来源的去纤苷在成分和生产工艺上可能存在细微差异,但其主要药理作用和临床应用基本一致。
目前市面上常见的去纤苷品牌包括但不限于Defitelio®和Defibrotide Sodium®。Defitelio®是由Jazz Pharmaceuticals生产的,已在美国和欧盟等多个国家和地区获得批准。Defibrotide Sodium®则由多个制药公司生产,广泛应用于临床实践。
不同版本的去纤苷在剂量和用法上基本相同。成人和儿童患者的推荐剂量均为6.25毫克/千克,每6小时一次,每次输注2小时。剂量应根据患者的基线体重确定,即患者在接受HSCT准备方案前的体重。通常情况下,去纤苷的使用时间不少于21天。
研究表明,去纤苷的剂量范围为每天5-60毫克/千克,中位使用时间为15天(2-61天)。临床试验结果显示,42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100天的总生存率(OS)达到32%,且患者能够较好地耐受该药物。
去纤苷主要用于预防和治疗造血干细胞移植(HSCT)后的肝静脉闭塞病(HVOD)。HVOD是一种严重的并发症,可导致多器官功能衰竭,甚至死亡。去纤苷通过其抗血栓和促纤溶作用,有效减轻肝静脉闭塞的症状,提高患者的生存率。
去纤苷的常见不良反应包括低血压、出血、腹泻、发热等。对于这些不良反应,医生会根据患者的具体情况进行相应的处理。例如,低血压可以通过调整输液速度或使用升压药物来控制;出血风险较高的患者需要监测凝血指标,并在必要时暂停用药。
去纤苷可能增强抗血栓形成和纤溶蛋白溶解药物的活性。因此,在使用去纤苷时,应避免与这些药物同时使用,或在医生的指导下调整剂量。如果患者正在使用其他药物,应告知医生,以便评估潜在的药物相互作用。
总之,去纤苷在预防和治疗造血干细胞移植后的肝静脉闭塞病方面表现出色,但患者在使用过程中应注意药物的适应症、不良反应及药物相互作用,遵循医生的指导,以确保安全有效的治疗。
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