埃拉菲布拉诺（Elafibranor），又称为IQIRVO，是一种每日一次的口服片剂，主要成分为Elafibranor。该药物于2024年6月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，成为近十年来首个获批用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新药。PBC是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，会导致胆汁淤积和毒素积累，进而引发慢性炎症，可能导致不可逆的肝纤维化和胆管损伤。患者常会出现疲劳和瘙痒等症状，严重降低生活质量。若不及时治疗，可能导致肝功能衰竭，甚至死亡。Iqirvo通过激活PPAR α和δ，针对PBC的多种病理生理过程进行干预，包括胆汁淤积、胆汁毒性、炎症和纤维化等，有效促进胆汁酸排出，从而改善患者病情。

埃拉菲布拉诺的作用与功效

主要作用机制

埃拉菲布拉诺（Elafibranor）是一种双过氧化物酶体激活受体（PPAR）α/δ激动剂，通过激活PPAR α和δ，调节脂质和葡萄糖代谢。具体来说，它能够：

• 减少胆汁酸的生成和分泌，从而减轻胆汁淤积和胆汁毒性。
• 抑制炎症反应，减少肝细胞损伤和纤维化。
• 改善肝脏代谢，降低肝功能异常的风险。

这些作用机制共同发挥作用，显著改善PBC患者的症状和肝功能指标，提高患者的生活质量。

适应症和用途

埃拉菲布拉诺适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA疗效不佳的成人原发性胆管炎（PBC），或用于治疗不能耐受UDCA的患者。在临床试验中，埃拉菲布拉诺显示出良好的疗效和安全性，特别是在改善胆汁酸水平和肝功能方面表现出显著效果。

临床研究结果

多项临床研究表明，埃拉菲布拉诺能够显著降低PBC患者的碱性磷酸酶（ALP）水平，这是评估胆汁淤积的一个重要指标。此外，患者在使用埃拉菲布拉诺后，疲劳和瘙痒等症状明显减轻，肝功能指标也有所改善。这些研究结果为PBC患者提供了一种新的治疗选择。

用药注意事项

用法用量

埃拉菲布拉诺的推荐剂量为80mg，每日一次，随餐或不随餐服用。在使用埃拉菲布拉诺之前，应评估肌肉疼痛或肌病，并对具有生殖潜力的女性进行妊娠检查。为了确保药物的最佳吸收，应在使用胆汁酸整合剂前4小时或后4小时服用埃拉菲布拉诺，或在尽可能长的时间间隔内使用。

不良反应及处理

埃拉菲布拉诺最常见的不良反应包括体重增加、腹泻、腹痛、恶心、呕吐、关节痛、便秘、肌肉损伤、骨折、胃食管反流病、口干、体重减轻和皮疹。如果出现这些不良反应，应及时与医生沟通。特别是如果出现肌肉疼痛、肌病或横纹肌溶解症的新发作或恶化，应立即中断埃拉菲布拉诺治疗并就医。

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女应避免使用埃拉菲布拉诺，因为它可能会对胎儿和新生儿造成伤害。具有生殖潜力的女性在开始治疗前应确认未怀孕，并在治疗期间及停药后3周内使用有效的避孕措施。对于老年人和肝肾功能不全的患者，应在医生指导下谨慎使用埃拉菲布拉诺。