阿糖苷酶α是一种专门用于治疗庞贝病的药物，庞贝病是一种罕见的遗传性代谢疾病，主要由溶酶体酸 α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起。本文将详细介绍阿糖苷酶α的说明书、医保政策、价格、疗效和副作用。

阿糖苷酶α概述

药品基本信息

阿糖苷酶α的中文名称为阿糖苷酶α，英文名称为NEX VIADYME，其他别称还包括Avalglucosidase alfa和耐而赞。该药物由法国赛诺菲集团研发，是首个也是目前唯一一个针对庞贝病的治疗药物。阿糖苷酶α已经在中国上市，但尚未纳入中国医保体系。

生产厂家与规格

阿糖苷酶α的原研药由法国赛诺菲集团生产，规格为150mg/mL，一盒的价格约为1331美元。市面上目前没有仿制药，患者需选择正规渠道购买。

疗效与适应症

阿糖苷酶α适用于治疗1岁及以上的迟发性庞贝病（溶酶体酸 α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者。该药物的治疗效果显著，能够显著改善患者的肌肉力量和呼吸功能，提高生活质量。然而，由于其价格较高，目前尚未广泛纳入国内医保体系。

用药注意事项与日常管理

用法用量

阿糖苷酶α通过静脉输注给药。对于体重30kg或以上的患者，建议剂量为每两周20mg/kg（实际体重）。对于体重小于30kg的患者，建议剂量为每两周40mg/kg（实际体重）。最初推荐的输注速率为1mg/kg/小时，如果没有输注相关反应（IAR）的迹象，每30分钟逐渐增加输注速率。

不良反应

阿糖苷酶α的常见不良反应包括头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹。严重不良反应包括胸部不适、红斑、全身水肿、低血压、缺氧、皮疹、呼吸窘迫、舌水肿和荨麻疹。如果出现严重的输注相关反应或过敏反应，应立即停止输注并开始适当的药物治疗。

特殊人群用药

对于孕妇，目前没有足够的数据评估阿糖苷酶α与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母亲或胎儿结局的风险。对于哺乳期妇女，没有关于α-ngptα-葡萄糖苷酶在母乳或动物乳中的存在、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。对于1岁及以上的儿科患者，阿糖苷酶α的安全性和有效性已得到证实，但在1岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。对于老年患者，阿糖苷酶α的推荐剂量与年轻成人患者的推荐剂量相同。

存储与有效期

阿糖苷酶α应存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏环境中。小瓶上的有效期过后请勿使用阿糖苷酶α。该药物的有效期为24个月。

日常注意事项

患者在使用阿糖苷酶α期间，应定期进行心肺功能检查，特别是对于心脏或呼吸功能受损的患者。在输注前，可以考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理，以降低输注相关反应的风险。此外，患者应保持良好的饮食习惯，避免过度劳累，以减少不良反应的发生。

通过上述介绍，我们详细了解了阿糖苷酶α的说明书、医保政策、价格、疗效和副作用。虽然该药物价格较高且未纳入医保，但其显著的治疗效果为庞贝病患者带来了新的希望。患者在使用过程中应注意药物的正确使用方法和注意事项，以确保治疗效果和安全性。