阿糖苷酶α是一种用于治疗迟发性庞贝病（溶酶体酸 a-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）的重要药物。该药物由法国赛诺菲集团研发，已在中国上市，但尚未纳入中国医保体系。本文将详细介绍阿糖苷酶α的使用方法和注意事项。

阿糖苷酶α的使用方法

推荐剂量和用法

阿糖苷酶α通过静脉输注给药。对于患者体重30公斤或以上，建议剂量为每两周 20毫克/公斤；对于体重小于 30公斤的患者，建议剂量为每两周 40毫克/公斤。最初推荐的输注速率为 1毫克/公斤/小时。如果没有输注相关反应（IAR）的迹象，每 30分钟逐渐增加输注速率。如果漏服一剂或多剂，应尽快重新开始阿糖苷酶α治疗，之后保持 2周的输注间隔。

输注管理说明

大约总共 5个步骤的输注持续时间为 5小时。输注完成后，用 5%葡萄糖注射液冲洗静脉管线。请勿将阿糖苷酶α与其他产品注入同一静脉注射管。输注过程中应密切监测患者的生命体征，特别是对于易受液体容量超载影响或心脏、呼吸功能受损的患者。

复溶和稀释说明

按照以下方式重新配制和稀释阿糖苷酶α。在准备过程中使用无菌技术。首先，从冰箱中取出所需数量的阿糖苷酶α样品瓶，并在室温20°C至25°C下放置 30分钟。然后，通过注射 10毫升无菌注射用水，沿着每个小瓶的内壁重新溶解每个小瓶。避免将水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上，以减少起泡。轻轻倾斜和滚动每个小瓶，以增强溶出过程。让溶液溶解，每瓶将产生浓度为 100毫克/10毫升（10毫克/毫升）的阿伐葡糖苷酶 a-ngpt。目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。重新配制的溶液应该是透明、无色至淡黄色的。如果有颗粒或溶液变色，请丢弃。

选择一个合适尺寸的 5%葡萄糖注射液输注袋，并通过移除与所需阿糖苷酶α体积相等的体积和任何过量填充进行准备。从阿糖苷酶α小瓶中缓慢抽取所需体积的复溶溶液。丢弃小瓶中剩余的任何未使用的复溶溶液。轻轻地将阿糖苷酶α复溶溶液注入 5%葡萄糖注射袋的端口。避免使输液袋起泡或搅动，并避免将空气引入输液袋。轻轻倒置输液袋以混合溶液。不要摇晃。稀释后，溶液将具有 0.5至 4毫克/毫升的阿伐葡糖苷酶 a-ngpt的最终浓度。立即使用稀释溶液。

用药注意事项

过敏反应的预防和处理

在使用阿糖苷酶α之前，考虑用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。阿糖苷酶α必须在使用前重新配制和稀释。在使用阿糖苷酶α期间，应随时提供适当的医疗监测和支持措施，包括心肺复苏设备。严重过敏反应（如过敏反应）的症状包括胸部不适、红斑、全身水肿、低血压、缺氧、皮疹、呼吸窘迫、舌水肿和荨麻疹。如果出现严重的过敏反应，应立即停用阿糖苷酶α并开始适当的药物治疗。

输注相关反应的管理

如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度输注相关反应（IAR），考虑暂时停止输注 30分钟或将输注速度减慢 50%，并开始适当的药物治疗。如果暂停或减慢输液后症状持续超过 30分钟，则停止输液并监测患者。当症状以适当预处理后反应发生率的 50%消退时，考虑在同一天重新开始输注。如果暂停输注后症状减轻，以反应发生时的 50%的速率恢复输注，随后每 15至 30分钟增加 50%的输注速率（如可耐受）。或者，如果减慢输注速度后症状减轻，则以可耐受的降低速度完成输注。从下一次输注开始，增加输注速率，直到达到发生反应时的输注速率。考虑继续逐步增加输注速度，直到达到推荐的输注速度。密切监视病人。

特殊人群用药

孕妇使用阿糖苷酶α的病例报告中的可用数据不足以评估与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母亲或胎儿结局的风险。哺乳期妇女使用阿糖苷酶α时，没有关于α-ngptα-葡萄糖苷酶在母乳或动物乳中的存在、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对阿糖苷酶α的临床需求一起考虑。阿糖苷酶α治疗迟发性庞贝病的安全性和有效性已在 1岁及以上的儿科患者中得到证实。阿糖苷酶α在 1至 12岁庞贝病儿童患者中的安全性与阿糖苷酶α在老年LOPD病儿童和成人患者中的安全性相似。尚未确定阿糖苷酶α在 1岁以下儿童患者中的安全性和有效性。阿糖苷酶α的临床研究包括 13名 65至 74岁的患者和 4名 75岁及以上的患者。老年患者的推荐剂量与年轻成人患者的推荐剂量相同。

阿糖苷酶α的治疗效果显著，但价格比较昂贵，目前未广泛纳入国内的医保体系。患者购买该药物时需要选择正规渠道购买。阿糖苷酶α由法国赛诺菲集团研发，是首个也是目前唯一一个针对庞贝病的治疗药物。它在国外市场早已上市，并积累了丰富的临床使用经验。在国内，阿糖苷酶α也经过了严格的审批流程，最终上市，为中国的庞贝病患者带来了新的治疗希望。