恩西地平（Enasidenib），又称为甲磺酸恩西地平或IDHIFA，是由Agios制药授权，Celgene公司研发的一种创新性药物。2017年8月，该药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）基因突变的急性髓样白血病（AML）患者。恩西地平是一种口服特异性IDH2抑制剂，能够有效抑制IDH2突变酶的活性，从而阻止癌细胞的生长和扩散。

恩西地平的药理作用与治疗效果

药理作用

恩西地平的主要作用机制是通过抑制IDH2突变酶的活性，阻断癌细胞的代谢途径。IDH2基因突变在某些类型的AML中非常常见，这些突变会导致细胞内的代谢产物积累，进而促进癌细胞的增殖和生存。恩西地平通过干扰这一代谢过程，迫使癌细胞恢复正常分化，从而减缓或停止疾病的进展。

治疗效果

多项临床试验结果显示，恩西地平在治疗IDH2突变型AML方面表现出显著的疗效。一项关键性III期临床试验表明，接受恩西地平治疗的患者中，约19%的患者达到了完全缓解，而安慰剂组的完全缓解率仅为2%。此外，恩西地平还能显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。这些数据证实了恩西地平在治疗IDH2突变型AML中的重要作用。

常见不良反应

虽然恩西地平在治疗AML方面效果显著，但也存在一些常见的不良反应。根据临床试验数据，最常见的不良反应包括恶心（31%）、呕吐（23%）、腹泻（20%）、胆红素升高（24%）和食欲下降（20%）。大多数不良反应为轻至中度，可以通过调整剂量或对症治疗得到有效管理。

恩西地平的用药注意事项

剂量与用药方式

恩西地平的推荐剂量为100毫克，每日口服一次，可随餐或空腹服用。患者应整片吞服，不要咀嚼、分裂或压碎药片。每天应在大约同一时间服用药物，以维持稳定的血药浓度。如果漏服或呕吐，应在当天尽快补服，并在第二天恢复正常的用药计划。

储存条件

为了保证药物的有效性和安全性，恩西地平的储存条件非常重要。药品应储存在20–25°C（允许偏差在15–30°C之间）的环境中，避免暴露在极端高温或低温条件下。同时，应将药物放置在干燥、通风良好的地方，防止受潮。光照也会影响药物的稳定性，因此应将药品放在原装容器中，避免阳光直射。

药物相互作用

在使用恩西地平时，需要注意避免与某些药物同时使用，以减少潜在的药物相互作用。例如，恩西地平不应与CYP3A底物的抗真菌药物一起使用，因为这可能会影响药效。同时使用恩西地平和激素避孕药可能会降低激素避孕药的血浆浓度，建议患者在使用恩西地平时采用其他避孕方法。如果需要同时使用恩西地平和其他药物，应咨询专业医生或药师，根据具体情况调整用药方案。

恩西地平作为一种针对IDH2突变型AML的靶向治疗药物，具有显著的治疗效果和良好的耐受性。然而，正确的用药方法和储存条件对于确保药物的安全性和有效性至关重要。患者在使用恩西地平时，应严格按照医嘱进行，定期监测相关指标，及时处理不良反应，以获得最佳的治疗效果。