莫洛替尼（Momelotinib），商品名为Ojjaara，是一种由葛兰素史克公司生产的JAK1/JAK2和激活素a受体1型(ACVR1)抑制剂。该药物于2023年9月15日获得美国FDA的首次批准，主要用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症和原发性血小板增多症）的成人贫血患者。

莫洛替尼的基本信息

药物规格和价格

莫洛替尼目前尚未在中国上市，但市面上有仿制药。老挝卢修斯生产的莫洛替尼规格为100mg*30片，价格大约247美元一盒。患者可以通过正规的医疗服务机构购买，务必注意药品真伪和生产日期，避免购买假药劣药。

药物剂型和性状

莫洛替尼的剂型为片剂，具体性状如下：

• 100mg圆形片剂 - 棕色，一面有下划线“M”，另一面有下划线“100”。
• 150mg三角形片剂 - 棕色，一面有带下划线的“M”，另一面有“150”。
• 200mg胶囊状片剂 - 棕色，一侧有下划线“M”，另一侧有下划线“200”。

莫洛替尼的推荐剂量为200mg，每日口服一次。药物可以在没有食物的情况下服用，但也可以随餐服用。片剂应整片吞下，不要切、压碎或咀嚼药片。如果错过了一剂莫洛替尼，应在第二天服用下一剂预定剂量。

药物适应症

莫洛替尼适用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症和原发性血小板增多症）的成人贫血患者。该药物通过抑制JAK1/JAK2和ACVR1信号通路，减少炎症反应和纤维化过程，从而改善患者的贫血症状和生活质量。

用药注意事项

实验室安全监察

在开始使用莫洛替尼治疗之前，以及在治疗期间，需根据临床指示定期进行以下血液检查：

• 血小板全血细胞计数（CBC）
• 肝脏检查

这些检查有助于监测药物对患者血液和肝脏的影响，及时发现并处理可能出现的问题。

肝损伤的剂量调整

对于严重肝功能损害患者（Child-Pugh Class C），莫洛替尼的推荐起始剂量为150mg，每日口服一次。轻度或中度肝功能损害患者（Child-Pugh Class A 或 B）不建议调整剂量。医生会根据患者的肝功能情况，调整药物剂量，以减少不良反应的风险。

不良反应的剂量调整

如果患者无法耐受每日一次100mg的剂量，应停用莫洛替尼。医生会根据患者的不良反应情况，调整药物剂量或暂停治疗，直至症状缓解。

与其他药物的相互作用

莫洛替尼是一种BCRP抑制剂，可能增加BCRP底物的暴露，从而增加BCRP底物不良反应的风险。当与莫洛替尼合用时，起始剂量为5mg瑞舒伐他汀（BCRP底物），每日一次，不要增加到超过10mg。此外，莫洛替尼是OATP1B1/B3底物，与OATP1B1/B3抑制剂合用会增加莫洛替尼的最大浓度（Cmax）和浓度-时间曲线下面积（AUC），这可能会增加莫洛替尼不良反应的风险。医生会监测同时接受OATP1B1/B3抑制剂的患者的不良反应，并考虑调整莫洛替尼的剂量。

特殊人群用药

莫洛替尼在孕妇和哺乳期妇女中的安全性尚未完全确定。孕妇使用莫洛替尼的数据不足以确定是否存在与药物相关的重大出生缺陷或流产风险。莫洛替尼应仅在对母亲的预期益处超过对胎儿的潜在风险的情况下在怀孕期间使用。哺乳期妇女在使用莫洛替尼治疗期间，以及在最后一次给药后至少1周内，不应进行母乳喂养。

莫洛替尼在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。老年患者（65岁及以上）使用莫洛替尼的安全性和有效性与年轻成人患者相似，但医生会根据患者的具体情况，调整药物剂量。

常见不良反应

最常见的不良反应（两项研究均≥20%）包括：

• 血小板减少
• 出血
• 细菌感染
• 疲劳
• 头晕
• 腹泻
• 恶心

医生会密切监测患者的不良反应，并及时调整治疗方案。

注意事项

接受莫洛替尼治疗的患者应注意以下事项：

• 感染风险：13%的患者发生了严重（包括致命）感染，如细菌和病毒感染（包括COVID-19）。38%的患者发生了不同程度的感染。医生会在治疗前评估患者的感染风险，并在治疗期间监测感染体征和症状，及时进行适当治疗。
• 血小板减少症和中性粒细胞减少症：20%的患者出现新的或加重的血小板减少症，血小板计数小于50×10⁹/L。8%的患者基线血小板计数低于50×10⁹/L。医生会定期监测患者的血小板和中性粒细胞计数，必要时调整药物剂量。
• 肝毒性：对于出现无法控制的急性和慢性肝病的患者，应延迟开始治疗，直至明确的病因得到调查并按临床指示进行治疗。医生会在治疗期间的前6个月内，每月监测患者的基线肝脏检查，之后根据临床指示定期监测。
• 主要不良心血管事件（MACE）：医生会在开始或继续使用莫洛替尼治疗之前，评估患者的心血管风险，特别是对于当前或过去吸烟的患者以及具有其他心血管危险因素的患者。医生会告知患者严重心血管事件的症状以及发生时应采取的措施。

贮存方法和有效期

莫洛替尼应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）。药物的有效期为24个月。患者应严格按照医嘱使用药物，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。