普拉替尼（普吉华）是一种由 Blueprint Medicines 开发的新型选择性 RET 抑制剂。该药物已于 2020 年 9 月 4 日获得美国 FDA 批准，用于治疗 RET 融合基因突变阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。普拉替尼在中国也已经获批上市，并在 2022 年纳入中国医保。作为一种高效的靶向治疗药物，普拉替尼通过精准抑制 RET 酪氨酸激酶的活性，有效阻断肿瘤的生长和扩散，为许多患者带来了新的治疗希望。

普拉替尼（普吉华）概述

药物基本信息

普拉替尼（普吉华）是一种选择性 RET 抑制剂，其主要成分是普拉替尼。该药物由 Blueprint Medicines 公司开发，基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。普拉替尼的主要功能是通过抑制 RET 及其下游分子的磷酸化，有效抑制表达 RET 基因变异的细胞增殖。与已批准的多激酶抑制剂相比，普拉替尼对 RET 的选择性显著提高，能够更有效地预防临床耐药的发生。

适应症与疗效

普拉替尼的主要适应症是治疗 RET 融合基因突变阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此外，普拉替尼还被用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺髓样癌（MTC）。多项临床研究表明，普拉替尼能够显著延长患者的无进展生存期（PFS），提高总生存率（OS），并改善患者的生活质量。

市场情况与价格

普拉替尼已在中国上市，但尚未进入中国医保。市场上有多款仿制药可供选择。原研药的规格为 100mg * 120 粒，一盒的价格约为 2,384 美元，裸瓶价格约为 2,028 美元。老挝卢修斯生产的仿制药，规格同样为 100mg * 120 粒，一盒的价格约为 617 美元。患者可以通过医院、药房或正规的医疗服务机构获得该药。在购买时，患者应仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免购买假药或劣药。

普拉替尼（普吉华）用药注意事项

药物相互作用

普拉替尼与其他药物可能存在相互作用。特别是与强效或中度 CYP3A 诱导剂联用时，可能会减少普拉替尼的暴露量，从而降低其疗效。常见的 CYP3A 强诱导剂包括利福平（抗结核）、利福喷丁（结核、麻风）、苯妥英（抗癫痫、抗心律失常）、卡马西平（癫痫、三叉神经痛）、巴比妥（抑制中枢神经系统、抗惊厥、抗癫痫）、圣约翰草（治疗抑郁症、焦虑、烦躁、失眠）等。因此，应避免普拉替尼与这些药物联用。如果不可避免，应在医生指导下调整普拉替尼的剂量。

存储条件

普拉替尼需要在适当的条件下存储，以保证其稳定性和疗效。具体的存储条件如下：

• 温度控制：普拉替尼应储存在 20-25°C 的室温中，避免暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化。
• 防潮防湿：选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮。湿度的变化也可能对普拉替尼的稳定性产生负面影响。储存时，尽量避免在潮湿和干燥的环境中频繁切换。
• 避光保存：普拉替尼应远离阳光直射，光照可能会影响药物的稳定性。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

用药指导

普拉替尼的使用需在专业医生的指导下进行。患者应严格遵守医嘱，按照用药说明服用药物。如果出现任何不适症状，应及时就医咨询。普拉替尼的常见副作用包括但不限于恶心、呕吐、腹泻、疲劳、高血压等。在用药过程中，患者应定期进行血液检查和其他相关检查，以便及时监测药物的疗效和安全性。