马瓦卡坦（Mavacamten）是一种专门用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性 HCM）的创新药物。该药物由百时美施贵宝的子公司 MyoKardia 研发，于 2022 年 4 月在美国获得批准上市。马瓦卡坦通过特异性调节心脏肌球蛋白的活性，减少心肌收缩力，从而减轻心脏的压力负担，改善患者的心脏功能和生活质量。

马瓦卡坦的药物信息

作用机制

马瓦卡坦是一种小分子药物，主要作用于心肌中的钙调蛋白。它通过选择性结合心肌收缩蛋白，降低心肌的收缩力，从而减轻心脏的压力负担。这一机制能够有效减轻肥厚型心肌病（HCM）患者的心脏流出道梗阻，改善心脏功能并缓解症状，如呼吸困难、乏力和胸痛。

适应症

马瓦卡坦适用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性 HCM）的成人患者。肥厚型心肌病是一种心脏疾病，其特征是心肌变得异常增厚，导致心脏功能受损。马瓦卡坦通过减少心肌的过度收缩，减轻心脏负担，从而改善患者的生活质量。

用法用量

马瓦卡坦的建议起始剂量为 5 毫克，每日口服一次。根据患者的反应和耐受性，允许的后续剂量为每日一次口服 2.5 毫克、5 毫克、10 毫克或 15 毫克。最大推荐剂量为 15 毫克，每日口服一次。患者在使用马瓦卡坦时，应严格遵循医生的指导，不要自行调整剂量。

用药注意事项

药物相互作用

同时使用马瓦卡坦可能会减少炔雌醇和孕激素的暴露量，这可能导致避孕失败或突破性出血增加。因此，建议患者使用不受 CYP450 酶诱导影响的避孕方法，如宫内避孕系统。此外，避免与双吡脲、雷诺嗪、维拉帕米联合 β 受体阻滞剂或地尔硫卓联合 β 受体阻滞剂同时使用，因为这些药物和组合会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险。

不良反应

服用马瓦卡坦比服用安慰剂更常见的不良反应（发生率 > 5%）包括头晕和晕厥。其他可能的不良反应还包括恶心、呕吐、头痛和肌肉疼痛。如果患者出现严重的不良反应，应立即联系医生。定期监测肝功能和肺部状况，以防范可能出现的严重不良反应。

特殊人群用药

孕妇使用马瓦卡坦可能会对胎儿造成伤害。目前没有关于妊娠期间使用马瓦卡坦的人类数据来评估主要出生缺陷、流产或其他不良母婴结局的药物相关风险。因此，孕妇应避免使用马瓦卡坦。哺乳期妇女也应谨慎使用，因为尚未明确马瓦卡坦是否通过母乳分泌。

日常注意事项

储存条件

马瓦卡坦胶囊应储存在 20°C 至 25°C（68°F 至 77°F），允许在 15°C 至 30°C（59°F 至 86°F）之间偏移。避免将药物暴露在高温或潮湿环境中，以免影响药效。

用药依从性

患者在使用马瓦卡坦时，应严格按照医嘱服用药物，不要随意停药或调整剂量。如果错过了一次服药，应尽快补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的剂量，继续按常规时间服药。不要为了弥补漏服而加倍用药。

生活方式调整

在使用马瓦卡坦期间，患者应保持健康的生活方式，包括合理饮食、适量运动和充足睡眠。避免剧烈运动和过度劳累，以减轻心脏负担。同时，保持良好的心理状态，避免情绪波动，有助于提高治疗效果。