普拉替尼（Pralsetinib），也称为普吉华、普雷西替尼、帕拉西替尼、GAVRETO，是由美国安进公司（Amgen）研发的一种选择性RET抑制剂，适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）和需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。普拉替尼于2020年9月4日获得美国FDA批准，2021年3月24日在中国获批上市，并于2022年纳入中国医保。

普拉替尼的适应症

普拉替尼主要适用于以下两类患者：

1. 转移性非小细胞肺癌（NSCLC）

普拉替尼适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这种类型的肺癌患者通常需要一种能够靶向RET基因突变的治疗方案，普拉替尼能够有效抑制RET激酶活性，从而控制肿瘤生长和扩散。

2. 晚期或转移性甲状腺癌

普拉替尼还适用于需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌患者。对于这类患者，普拉替尼可以提供一种新的治疗选择，特别是当其他治疗方法无效时。

普拉替尼通过靶向RET基因突变，有效地抑制了肿瘤细胞的增殖和生存信号，为患者提供了显著的临床效益。

用药注意事项

为了确保普拉替尼的安全和有效使用，患者和医疗人员需要注意以下几个方面：

1. 剂量和用法

普拉替尼的推荐剂量为400mg口服，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。患者应继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。剂量调整应在医生的指导下进行，特别是在出现严重不良反应时。

2. 药物相互作用

普拉替尼与某些药物合用时可能会影响药效。例如，强度或中度CYP3A诱导剂（如利福平、苯妥英、卡马西平等）会减少普拉替尼的暴露量，从而降低疗效，应避免合用。如果无法避免，应增加普拉替尼的剂量。相反，强度或中度CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、克拉霉素等）会增加普拉替尼的暴露量，增加不良反应的风险，应减少普拉替尼的剂量。

3. 特殊人群用药

普拉替尼在不同人群中的使用需特别注意：

• 孕妇及哺乳期妇女：普拉替尼可能对胎儿造成损害，孕妇在使用前应被告知用药对胎儿的潜在风险。哺乳期妇女在使用普拉替尼治疗期间和最后一次给药后1周内不应母乳喂养。
• 有生殖能力的患者：建议有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后2周内，采取有效的非激素避孕措施。男性患者在普拉替尼治疗期间和末次给药后1周内，也应采取有效的避孕措施。
• 儿童患者：普拉替尼的安全性和有效性已在12岁及以上RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者中得到证实，但使用时需在医生指导下进行。
• 老年患者：老年患者使用普拉替尼时，没有明显的剂量调整需求，但仍需在医生指导下使用。
• 肝功能损害患者：轻度肝功能损害患者无需调整剂量，但中重度肝功能损害患者尚未进行研究，需谨慎使用。

患者在使用普拉替尼时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

日常注意事项

为了确保普拉替尼的最佳疗效和安全性，患者在日常生活中应注意以下几个方面：

1. 贮存条件

普拉替尼应储存在20-25°C的室温中，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化。此外，应选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮，湿度的变化也可能对普拉替尼的稳定性产生负面影响。普拉替尼应远离阳光直射，可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

2. 药物包装完整性

普拉替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

3. 药物有效期

普拉替尼的有效期为24个月。患者在使用前应检查药物的有效期，确保使用的是未过期的药物。过期的药物可能会失去药效，甚至产生有害物质。

通过遵循上述注意事项，患者可以最大限度地发挥普拉替尼的治疗效果，同时减少潜在的风险。