Duvyzat（吉维诺司他）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的药物，由意大利制药公司Italfarmaco研发。Duvyzat于2024年3月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，并在美国上市。该药物是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，通过抑制HDAC活性，激活肌肉修复机制，从而增加肌肉再生，减轻炎症，改善患者的运动功能。

吉维诺司他的基本信息

药物成分

Duvyzat的主要成分是givinostat盐酸盐一水合物，这是一种HDAC抑制剂。HDAC在细胞内参与基因的“开启”和“关闭”过程，通过调节这些基因的表达，Duvyzat能够影响肌肉细胞的功能，促进肌肉修复和再生。

规格与价格

Duvyzat的规格为140毫升一瓶，每瓶的价格约为59,700美元。目前，该药物尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，市面上没有仿制药。因此，患者需要通过其他途径获取该药物，例如国际医疗服务或海外购药。

适应症

Duvyzat适用于6岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。该药物是美国第八种批准上市的DMD疗法，也是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体药物。Duvyzat已获得优先审查、快速通道指定、孤儿药和罕见儿科疾病称号，显示了其在治疗DMD方面的独特性和重要性。

用药注意事项

血液学监测

在启动Duvyzat治疗前，必须获得并评估患者的血小板计数及血清甘油三酯水平。如果患者的血小板计数低于150×10⁹/L，不宜启动治疗。治疗过程中应定期监测上述指标，以便根据情况调整剂量。若患者出现皮下瘀点、异常出血或其他相关症状，应尽快就医。

脂质监测

在治疗前及治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平。当检测值持续超过300mg/dL时，应采取饮食干预及考虑调整剂量。高甘油三酯水平可能导致心血管问题，因此监测和管理非常重要。

心脏安全

避免在存在心律失常风险（如先天性长QT综合征、冠心病、或电解质紊乱）的患者中使用Duvyzat。合用其他可延长QTc间期的药物时，应密切监测心电图。如QTc延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms，应暂停使用Duvyzat。

消化道症状

对于出现中度或重度腹泻的患者，应考虑使用抗腹泻或止吐药物，补充水电解质。症状持续者需停药。约37%的患者在临床试验中出现腹泻，其中极少数为重度；约32%的患者出现恶心及呕吐；腹痛也是常见的不良反应之一。

通过合理的监测和管理，Duvyzat可以为杜氏肌营养不良症患者提供有效的治疗方案，改善他们的生活质量。患者在使用Duvyzat时应遵循医生的指导，密切关注身体状况，及时调整治疗方案。