




Duvyzat (Givinostat) 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的创新药物,最近获得了美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准。这种非甾体药物的问世,为 DMD 患者带来了新的希望。然而,对于许多患者和家庭来说,了解该药物的价格和使用注意事项是非常重要的。本文将详细介绍 Duvyzat 的价格以及使用时需要注意的事项。
Duvyzat 由意大利制药公司 Italfarmaco S.p.A 生产,每盒规格为 140ml,售价约为 59,700 美元。这一价格反映了其研发成本和市场定位。虽然高昂,但对于 DMD 患者而言,这种药物提供了新的治疗选择,有望改善他们的生活质量。
药品价格受到多种因素的影响,包括研发成本、生产成本、市场需求和市场竞争。Duvyzat 作为一种新型药物,其研发过程耗费了大量资源和时间,这也是其价格较高的原因之一。此外,DMD 患者的治疗需求较为特殊,市场上同类药物的选择有限,这也使得 Duvyzat 在定价上有一定的灵活性。
对于许多家庭来说,59,700 美元的价格是一笔不小的开支。幸运的是,一些保险公司可能会部分覆盖 Duvyzat 的费用。患者和家属在购买前应咨询保险公司的具体政策,了解是否有报销的可能性。此外,Italfarmaco 公司也可能提供一些援助计划,帮助经济条件困难的患者获得药物。
使用 Duvyzat 治疗期间,定期监测血小板计数及其他血液指标是非常重要的。如果患者出现皮下瘀点、异常出血或其他相关症状,应立即就医。在启动治疗前,医生会评估患者的血小板计数,若低于 150×10⁹/L,则不宜开始治疗。治疗过程中,应定期监测这些指标,以便根据情况调整剂量。
Duvyzat 可能会引起血清甘油三酯水平升高,部分患者检测数值可能超过 300mg/分升。因此,在治疗前及治疗期间,定期监测血清甘油三酯水平是必要的。当检测值持续超过 300mg/分升时,应采取饮食干预及考虑调整剂量。
使用 Duvyzat 的患者可能会出现消化系统相关的不良反应,如腹泻、恶心、呕吐和腹痛。在临床试验中,约 37% 的患者出现腹泻,其中极少数为重度。约 32% 的患者出现恶心和呕吐。对于中度或重度腹泻的患者,应考虑使用抗腹泻或止吐药物,并补充水电解质。症状持续者需停药。
Duvyzat 使用时应特别注意心脏安全性。患者可能存在心律失常的风险,尤其是那些有先天性长 QT 综合征、冠心病或电解质紊乱的人。在合用其他可延长 QTc 间期的药物时,应密切监测心电图。如果 QTc 延长超过 500ms 或与基线值相比增加超过 60ms,应暂停使用 Duvyzat。
总的来说,Duvyzat (Givinostat) 作为一种治疗杜氏肌营养不良症的新药,虽然价格较高,但为患者提供了新的治疗选择。患者和家属在使用时应密切关注药物的副作用,并遵循医生的指导进行定期监测,以确保安全有效地使用这一创新药物。
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