伏索利肽（Voxzogo）是一种用于治疗软骨发育不全儿童患者的药物，旨在促进他们的线性生长。伏索利肽通过激活NPRB受体来发挥作用，改善患者的生长速率。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、用法用量以及使用时的注意事项。

适应症

伏索利肽（Voxzogo）主要适用于具有开放性骨骺的软骨发育不全儿童患者。这种疾病是一种常见的遗传性骨骼发育障碍，导致儿童身高增长受限。伏索利肽通过激活NPRB受体，促进骨骼生长，从而提高患者的年生长速率。

临床研究支持

伏索利肽的疗效得到了多项临床研究的支持。一项涉及121名5至15岁软骨发育不全儿童的对照研究显示，伏索利肽能够显著提高这些患者的年生长速率。此外，药代动力学数据也表明，伏索利肽在4.5个月至15岁的儿童中表现出良好的安全性和有效性。

适应症扩展

2023年3月，BioMarin公司宣布，伏索利肽用于治疗5岁以下具有开放性骨骺的软骨发育不全儿童患者的补充新药申请（sNDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理。这一扩展将使更多年龄较小的患者受益于该药物。

伏索利肽在治疗软骨发育不全方面表现出色，显著提高了患者的生长速率，改善了他们的生活质量。

用法用量

伏索利肽的用法用量需要根据患者的实际体重进行调整。药物的推荐剂量基于体重，具体用量应由专业医生确定。伏索利肽通常每日皮下注射一次，最好在每天相同的时间进行注射。

用药前准备

在使用伏索利肽之前，患者需要做好充分的准备。为了降低低血压及其相关症状的风险，患者应在注射前摄入足够的食物，并在注射前一小时内饮用约240至300毫升的液体。此外，护理人员需要在医疗保健专业人员的指导下，正确配制和注射伏索利肽。

推荐剂量和给药方法

伏索利肽的推荐剂量如下：

• 根据患者实际体重计算所需的剂量。
• 伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天相同的时间进行注射。
• 给药量（注射量）根据患者实际体重和重新溶解后的伏索利肽浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）确定。

如果漏用一剂伏索利肽，可以在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

生长监测

定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况是非常重要的。建议每3至6个月进行一次监测，并根据患者实际体重调整剂量。当确认患者骨骺关闭，不再具有生长潜力时，可以永久停用伏索利肽。

伏索利肽的用法用量需要严格遵循医嘱，以确保药物的有效性和安全性。

用药注意事项

在使用伏索利肽的过程中，患者和护理人员需要注意一些重要的事项，以确保药物的最佳效果和安全性。

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。因此，患者在使用伏索利肽之前应保持充足的水分和食物摄入，以降低低血压及其相关症状（如头晕、疲劳和恶心）的风险。有明显心脏或血管疾病的患者和正在服用降压药物的患者应避免使用伏索利肽。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于伏索利肽使用以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。孕妇在用药时应谨遵医嘱。对于哺乳期妇女，目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要一并考虑。

对于肾功能障碍患者，肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。eGFR<60ml/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

贮存方法

伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器应在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温20°C至25°C下储存，允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

伏索利肽的正确使用和注意事项对于确保药物的有效性和安全性至关重要。患者和护理人员应严格按照医嘱和药品说明书进行操作。